首个接受CRISPR定制疗法的肌肉萎缩症患者离世

科学家希望一种更安全的基因编辑替代疗法能够使患者的DNA本身发生永久性改变,目前尚不清楚新技术是否造成了患者的死亡。

责任编辑:朱力远

特里•霍根 (资料图/图)

特里•霍根(Terry Horgan)是一名肌肉萎缩症患者,他参与了实验性基因编辑疗法的临床试验,是首个接受这种治疗的人,该疗法是为治疗他罹患的这种罕见疾病而量身定制的。

“治愈罕见病(Cure Rare Disease)”是一家非营利组织,总部位于美国波士顿,在康涅狄格州设有办事处,特里的哥哥理查德•霍根(Richard Horgan)创建了该组织并担任领导。该组织为27岁的特里创建的这种疗法在同类疗法中尚属首次,最终特里定于2022年秋季在麻省大学医学院(UMass ChanMedical School)接受治疗。

不久前,美联社首次报道了这起死亡事件。“治愈罕见病”组织在其网站上发布了一份声明,确认了这起死亡事件。该组织称,“全国各地的多个团队”正在努力了解到底发生了什么。但该组织警告说,要想找到

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校对:星歌

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