原价70万/针,现自付1万,医保首针开打,罕见病“天价药”正破局

拔了呼吸机之后,这些智力正常、头脑清楚的孩子,即使求生欲望再强烈,都会要么慢慢无法呼吸而死,要么在镇静剂的作用下在睡梦中告别这个世界。

在美儿SMA患者组织成立的六年多里,邢焕萍和同事的心情就像过山车,每年都有新的突破也面临新的困难,“希望患者们每年都过个好年,都能听到阶段性的好消息”。

“我们是特别想把罕见病(用药)能够多拉进一些,尤其是那些疗效比较明确的,而且确切属于临床空白的那种。今年不错,价格降幅特别大,比全世界(其他区域价格)都低。”

(本文首发于2022年1月13日《南方周末》)

2022年1月1日,在山东省枣庄市妇幼保健院儿童ICU病房,医护人员为完成靶向治疗药物诺西那生钠注射的4岁脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿加油鼓劲。 (新华社记者 郭绪雷/图)

糖心3岁了。她终于能用小手指捏起小玩具,发出一点点“嗯嗯”的声音。

在注射“70万一针的天价药”——诺西那生钠注射液之前,她不能动,也不会笑,呼吸要靠呼吸机,进食要靠胃造瘘,家里摆满了医用仪器,像一个小型ICU。

一切都因糖心得了脊髓性肌萎缩症(SMA)。这是一种罕见的常染色体隐性遗传的神经退行性疾病,国内有2万至3万患者,肌肉无力是最典型的症状。

根据运动能力恶化程度分为四种分型,缺乏医学干预的情况下,一些重症患者撑不过2岁生日,因此SMA也被视为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。

糖心是最严重也是最常见的I型SMA,但胡月不肯放弃女儿糖心,通过争取援助赠药,给她陆续注射了7针诺西那生钠注射液。

“糖心现在靠赠送的针,早晚得靠自己。如果(以后)真的注射不了或者药物没有了,又或者孩子突然走了,我也不会有什么执念了。” 2021年6月,胡月曾这样对南方周末记者说。(具体参见2021年6月28日南方周末报道《以ICU为家的两岁女童:“她看了我一眼,我得救她”》)

当时,诺西那生钠注射液已在中国市场获批上市,治疗费用是55万元/年。即便距离上市初期近70万元/针已大幅降价,但也不是一个普通家庭所能承受的数字。

幸运的是,2021年国家医保谈判,经过医保部门八轮“灵魂砍价”,这款药降价至约3.3万元/针,成功进入国家医保目录,预估患者自付在1万元/针左右。

2022年1月1日起,随着新版国家医保目录落地,各地传来首针注射的好消息。1月4日,南方周末记者从诺西那生钠研发企业渤健(Biogen)获悉,企业已完成在全国34个招采平台的挂网工作,仅在医保落地首日,就有广东、福建等11个省份近30位患者接受治疗。

“恨不得1月1日就能打上”

看着电视中国家医保目录谈判代表终于砍价成功,刘丽激动不已,“每个小群体都不该被放弃”。

刘丽,广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任,也是广东省罕见病诊疗协作网专家组组长,广东省及其周边的不少SMA患者都在她单位确诊和治疗,这些年陆续登记诊断了两百余例病人。

2022年1月1日上午9点不到,刘丽所在医院就把医保落地后的首针诺西那生钠注射进了一名十六七岁少年的身体。

比糖心幸运的是,这位

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