礼来减肥疗法Tirzepatide 3期研究成功、，首款口服粪便微生物疗法Vowst获美国FDA批准上市、，FDA加速批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化首款疗法Qalsody；礼来出售糖尿病产品BAQSIMI®；Science发表大规模哺乳动物比较基因组研究11篇论文揭示人类健康和疾病相关信息，科学家研制出可移动的疫苗打印机，首个阿尔茨海默病基因疗法临床试验结果发布；另外，CDE发布三项指导原则值得关注。

科学家尝试寻找黑死病在人类免疫系统中留下的标记，结果发现，经过黑死病筛选的基因有助于一些人的存活，但也关联着更高的自体免疫疾病风险。 （本文首发于2022年12月15日《南方周末》）

2022年8月29日-9月4日，全球首个白细胞介素36受体抗体，和首款治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的疗法获美国FDA批准上市；Pharma与Biotech的故事也在继续，诺和诺德以11亿美元收购生物公司Forma，进一步拓展血液疾病的管线。 在基础研究方面，科学家们构建了全球首个脑再生时空图谱，CRISPR基因编辑为CAR-T细胞治疗提供了一种创新技术，雷帕霉素（rapamycin）的短期用药方案实现了延寿、抗衰效果，利用AI设计出能够穿过细胞膜的大环多肽分子。

针对肝癌、渐冻症、心血管疾病，本周有三款潜在first-in-class药物取得临床新进展；另有两项生物医药技术前沿突破值得关注。 治疗肝细胞癌新药OTX-2002的获批临床，成为全球首个进入临床试验的表观基因组学调节药物；Clene公司的新药CNM-Au8中期临床数据显示，可提高渐冻症（ALS）患者70%生存率；全球首个体内碱基编辑疗法VERVE-101完成首例患者给药，或将实现一次性治疗心血管疾病。 一种新型治疗性肽生物制剂PATAS，不仅可治疗2型糖尿病（T2D），还可以治疗同样有着脂肪细胞功能障碍和胰岛素抵抗症状的心脏代谢疾病；科学家设计出一款可注射微型颗粒，可实现不同时间点分次释放药剂，或将实现疫苗的一次注射、完全接种。 科创要闻2022年第二十六期（生物医药篇）

被称为澳大利亚最冷血杀手的凯瑟琳已经在监狱度过了二十年时光，然而在对凯瑟琳和四个孩子的基因组进行测序和分析后，由多国科学家组成的一个团队在医学期刊上发表论文指出，四个孩子的死很可能是由遗传性心脏疾病导致的。 （本文首发于2021年3月25日《南方周末》）

随着科技的发展，终有一天，科学家们给你做个基因检测，就能预测你和你的后代罹患某种疾病的几率是多少。遗传咨询师，便是那个为你解读你基因密码的人。他们对你的基因检测报告进行分析，并由此推断你和你后代的健康状况。

科学可以超速发展，却无法实现大跃进。虽然现在已经可以用漱口水检测易感基因，但是利用这些基因进行疾病诊断和预测为时尚早。现阶段，它们对于病因学的意义更大。

尽管受过遗传医学的训练，休·雷霍夫并不知道他的女儿哪里出了问题。因此，他决定亲手找出问题所在