10月24日-10月30日，Vyluma公司的低浓度阿托品眼药水NVK002临床3期试验获积极结果，中国创新药企原启生物的GPRC5D靶向CAR-T产品获美国FDA孤儿药资格，多部委联合印发《遏制微生物耐药国家行动计划（2022-2025年）》，工信部、国家药品监管局公布221项人工智能医疗器械创新任务及揭榜入围名单。科学家们开发了可编程的RNA传感技术可控制蛋白合成，发现抗抑郁药物新靶点并合成了能够快速起效的候选药物，完成了首例国际异种移植领域多器官多组织移植。

（本文首发于2022年10月27日《南方周末》）

一些疗效存在争议的药物，与另外一些“不良反应和禁忌尚不明确”的药物以及制剂在目录中占有相当比例的篇幅，也自然而然地成为支付的大头。以饱受争议的GV-971为例，根据其研发企业宣传的产能计算，医保每年需为其支付数十亿费用。

“我想，面对这种正在全球传播的重大传染病，还声称它是一种罕见疾病是令人尴尬的。” 2020年2月17日，吉利德发布新闻稿称，公司并没有考虑这种在研药物的潜在商业价值，而是关注为患者带来的潜在临床价值，并尽可能应对新冠病毒肺炎的暴发。 “吉利德至今没有放弃该药的专利，作为企业来说无可厚非，但面对人类共同的危机，也许值得表现出更好的姿态。”

目前世界上已知的罕见病种类约7000多种，受影响人数超过3亿。罕见病的诊疗技术远落后于常见疾病，仅5%的患者有药可医，但这其中，大部分费用极其高昂，多数患者难以承受。

用得上药的是少数。病痛挑战基金会秘书长王奕鸥说，截至2017年8月21日，他们了解到的61例庞贝病患者中，用过药的只有12例，持续用药的只有4例。

南方周末发出“2014民间绿案征集令”后，60位孩子父母联名发来了求救邮件。他们的孩子均患有少见的““婴儿痉挛症”，却苦于救命药ACTH的缺失。每年以数千规模增长的这个群体的遭遇背后，是中国孤儿药短缺的尴尬现实。孩子们的健康等得及政策的调整吗？

罕见病的发病率极低，相应地，用于预防或治疗罕见病的药物也因需求面单一而被称为“孤儿药”。相比于欧美等国对罕见病患者的关注，目前中国面临的首要问题是，国家应尽快为罕见病立法。