脊髓性肌萎缩症新生儿筛查，助力SMA症状前治疗帮助患者实现最大获益 如何让科学福音抵达6600种单基因病患者 医生除了看病人之外，更要积极主动地参与对民众的教育当中去。新的治疗方法可能失败，但每一次失败都是后面成功的预演 基因疗法有望治愈脊髓性肌萎缩 脊髓性肌萎缩症是一种罕见的致死性遗传病，大多数患儿活不到20个月，但新的基因疗法却取得了令人振奋的临床结果。这一突破性进展也给其他神经缺陷疾病的治疗带来希望。
