专访蔡磊和渐冻症新药研发、临床试验参与者

针对肝癌、渐冻症、心血管疾病，本周有三款潜在first-in-class药物取得临床新进展；另有两项生物医药技术前沿突破值得关注。 治疗肝细胞癌新药OTX-2002的获批临床，成为全球首个进入临床试验的表观基因组学调节药物；Clene公司的新药CNM-Au8中期临床数据显示，可提高渐冻症（ALS）患者70%生存率；全球首个体内碱基编辑疗法VERVE-101完成首例患者给药，或将实现一次性治疗心血管疾病。 一种新型治疗性肽生物制剂PATAS，不仅可治疗2型糖尿病（T2D），还可以治疗同样有着脂肪细胞功能障碍和胰岛素抵抗症状的心脏代谢疾病；科学家设计出一款可注射微型颗粒，可实现不同时间点分次释放药剂，或将实现疫苗的一次注射、完全接种。 科创要闻2022年第二十六期（生物医药篇）

在与ALS抗争半个世纪之后，霍金的逝世再次引起公众对该病的关注。

“冰桶挑战”催生了新的“渐冻人综合征”。在南京，一个二十多岁的小伙子小张，总是觉着自己的小腿麻木，全身僵硬，甚至感觉到自己的肌肉有萎缩的表现。但医院检查后发现，他的各项指标都是正常的。主治医生分析病情，因为他“对ALS的关注度颇高，无形中将ALS的症状安在自己身上，没病的人也变得‘有病’了！其实这些症状都是自己心理作用而已。”

中国约有20万名“渐冻人”。在诸多科技界大腕、名人倒落的一桶桶冰水背后，每位“渐冻人”和他们的家人，仍将面对具体而艰难的人生。

一个被称为“冰桶挑战”的慈善活动正风靡中国，它本意是帮助那些患有“渐冻人症”(ALS)的群体，被点名者要么捐钱，要么用冰水淋头。不过，在中国它和各种噱头搞在一起，甚至越来越有了一点传销的味道。如果，点了名，你要记得哦，有很多人在看着你。

就在短短几天内，冰桶挑战在中国火起来，从企业圈蔓延至娱乐圈。不管是不是在作秀，大佬们的参与实实在在地为ALS增加了影响力。