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“70万天价药”进医保后:“抢救”运动神经元
中国罕见病联盟对20804名确诊罕见病患者的调查结果显示,中国罕见病患者平均经历4.26年才得以确诊,42%患者经历过误诊,且确诊地点集中在北上广等大城市。 2022年6月,北京将新生儿遗传代谢性疾病筛查病种由原来的3种扩增至12种,均属罕见病,已纳入国家卫健委发布的罕见病目录。 如果在一级、二级预防中没能把疾病“扼杀在初起状态”,到了三级预防能及时发现问题,仍有可能避免一些孩子免于致残甚至死亡的悲剧。 -
庞贝氏罕见病关爱中心负责人郭朋贺:我想陪着孩子长大
尽管还不知道何时何地能买到特效药的二代药,郭朋贺和病友们还是很期待能用上药的一天,“用上药就好了,好了我就可以陪着孩子长大”。 -
专题
国际罕见病日丨2024
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冰桶挑战十年:愿我们都能看到生命的1‱ | 国际罕见病日
“我们无时不在期盼着关注着,期盼着新药研发,期盼着进口药物上市……但罕见病不意味着彻头彻尾的灾难,所以不要向我们投以可怜或同情的目光;罕见病不意味着个人品行的好坏,所以不要排斥我们;罕见病患者不是只能被动接受帮助的人,我们有权且有能力过自己想要的人生。” -
她想成为话剧演员:和你玩一玩,“体内的小丑”
开始排演后,从一声喉咙的抽动声开始,舞台上的另一位演员被吓得抖了一下。接下来是一连串的抽动,她甚至开始干呕。何齐受不了了,她在一旁哭起来。她和胡璇艺忍不住喊停,但黄蘭清说,“不要停,我想做,让我做完。” 她想象过世界上如果有一种药丸,只能活一天,但在这一天里她能和其他女孩一样,没有任何疾病,打扮得漂漂亮亮的,“什么丑态都没有的”,安稳度过这一天。 -
新版医保目录出炉:创新药加速进目录,罕见病用药创新高
新增的这15种罕见病用药涉及16种罕见病,填补了10个病种的用药保障空白。据南方周末记者统计,本次医保目录调整后,两批罕见病目录收录的病种中,有90余种药品纳入到目录。 为了支持部分创新药“出海”,借鉴国际做法,按照企业自愿原则对部分药品进行了谈判价格保密,不主动公布药品实际价格。 “网红药”司美格鲁肽成功续约,出现在本次医保目录内,适应证为成人2型糖尿病,但减重适应证在中国未获批,因此在医保目录中并不涉及。 -
一个患烟雾病的青年,准备放弃人生的夜晚
“准备放弃人生的夜晚,变成了改变命运的夜晚” (本文首发于南方人物周刊) -
那些被罕见病偷袭的人,正向着光奔跑
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苦等五年,第二批罕见病目录公布:新增86个病种
“整体来看,第二批目录包含的病种,一部分已有相关患者组织,这些罕见病病友组织这些年也做了大量的呼吁工作,大家的努力终于等到了结果。” 纳入目录的病种应当同时满足以下条件:国际国内有证据表明发病率或患病率较低;对患者和家庭危害较大;有明确诊断方法;有治疗或干预手段、经济可负担,或尚无有效治疗或干预手段但已纳入国家科研专项。 第二批目录公布后,更多病种如何实现诊疗、保障和回归社会,需要各界共同关注并投入资源。 -
“灵魂砍价”只是治标:当从顶层对医保制度进行思考丨快评
由于医保基金被认为是“国家的钱”,公众更容易从自身利益和道德高度出发,要求提高医保报销比例,将更多疾病尤其是治疗费用高昂的罕见病纳入医保,从而进一步增加了医保支付压力。