基因剪刀治愈不治之症

英国的研究人员利用编辑基因的技术，首次治愈了一名患有耐药性白血病的儿童。人们有理由对这一突破性的进展感到振奋，但是有关基因编辑的伦理问题仍不会消失。

英国的一组研究人员最近采用一种新的基因疗法，成功治愈了一名一岁大的白血病患儿。这组研究人员来自英国伦敦大奥德蒙街医院和伦敦大学学院的儿童健康研究所，他们用“分子剪刀”——也称基因剪刀——编辑基因，产生设计的免疫细胞治疗耐药性的白血病。利用基因剪刀来治疗罕见病、疑难病尤其是遗传性疾病既有效，也是当代医学发展的一个方向。不过，基因疗法有多种，仅仅是利用基因剪刀的方式就有多种。

尝试新的疗法

一岁的蕾拉·理查兹(Layla Richards)患有复发性急性淋巴细胞白血病（ALL），是一种难以治愈的白血病。尽管药物化疗能治愈一些白血病，但对于复发性急性淋巴细胞白血病还是束手无策。此前，蕾拉已经接受过化疗，但效果不佳，只能用姑息疗法维持生命。在走投无路之时，大奥德蒙街医院向蕾拉的父母提议可以试用新的基因疗法。这种疗法已经在小鼠身上进行过试验，效果较好。

为了挽救女儿的生命，蕾拉的父母同意了。蕾拉的妈妈莉莎（Lisa）说：“我们不想接受姑息治疗，所以我们要求医生为我们的女儿尝试任何治疗，哪怕是以前没有尝试过的。”而且，治疗方式也经过了医学伦理委员会批准，由掌握这一特定基因修饰方式的法国Cellectis生物科技公司提供经过基因修饰的T细胞。

由于蕾拉患ALL，体内正常的免疫T细胞已经很少，因此需要利用