两种罕见病用药短缺，药企称尽快恢复供应
世界上只有不到5%的罕见病有特效药可治，多发性硬化和庞贝病就是其中的两种。患者们的疑惑是是，新一批次的药品什么时候才能通过检验？
责任编辑：何海宁
2019年2月25日，一名成骨不全症患者在游广州夜市。对于这类“瓷娃娃”人群，骨折是他们熟悉的一种声音。
世界上只有不到5%的罕见病有特效药可治，多发性硬化和庞贝病就是其中的两种。患者们的疑惑是是，新一批次的药品什么时候才能通过检验？
近两年，国外罕见病药物在中国的上市审批正在加速推进。国家药监局回复南方周末记者称，目前药监局正在对遴选品种多措并举，加快审评审批。
刚刚过去的2019年2月，罕见病领域好消息不断。
先是2月11日，国务院总理李克强主持召开国务院常务会议，决定对罕见病药品给予增值税减免优惠。两天后，国家卫健委医政医管局副局长焦雅辉宣布，国内已有超三百家医院纳入了罕见病诊疗网络，为罕见病患者提供较为高效的诊疗服务。2月28日国际罕见病日，国内首部《罕见病诊疗指南（2019年版）》予以公布。
多重“大礼包”让罕见病患者感受到了春天的气息，不过罕见病治疗依然要克服诸多障碍。
3月1日，多发性硬化患者毛毛（化名）告诉南方周末记者，因为治疗用药迟迟没有
登录后获取更多权限
网络编辑：温翠玲 校对:胡晓菲
欢迎分享、点赞与留言。本作品的版权为南方周末或相关著作权人所有，任何第三方未经授权，不得转载，否则即为侵权。