从抱团取暖起步，百余病友组织求“进阶”

国家不断加大对罕见病的政策支持，多地将罕见病纳入医疗保障范围之中。 （东方IC/图）

（本文首发于2019年7月18日《南方周末》）

目前，中国罕见病病友组织正试图从“1.0版”进阶到“2.0版”——在政策呼吁、新药研发、临床试验等方面起到作用。

国内罕见病病友组织扮演的角色更偏后端，在药品上市后起到患者服务、科普教育的作用，而国外病友组织在药品研发、临床试验等前端环节便早早介入。

在罕见病会议上听取病人的感受和建议新鲜吗？听起来理所当然，但对于中国的罕见病生态系统来说，和政府、医生、药企大规模面对面沟通，却是“破天荒”。

方形中空摆放的会议桌旁，没有架起摄像机、没有放置录音笔，数十家罕见病病友组织和医药企业面对的，是国家卫健委罕见病诊疗与保障委员会的专家和医生代表。

2019年7月6日下午的这场闭门会异常低调，会议事关第二批罕见病目录扩容。对于中国2000万罕见病患者以及众多医药企业来说，纳入目录内的病种在政策制定、药品审评审批、医保覆盖等方面就有了依据。

“闭门会就是把希望准入的理由和诉求说清楚。”受邀参加闭门会的北京白兰鸽白塞病罕见病关爱中心负责人陈勇透露。

“不同以往”的情形在当天上午就出现了。首届罕见病合作交流会（以下简称“罕交会”）开幕式上，国家卫健委药政司、医政医管局官员出席。同样，另两场事关罕见病政策、病友组织发展困境的闭门会，亦有政府人士和病友组织代表参加。

一位混迹罕见病领域近十年的病友组织负责人告诉南方周末记者，以前类似会议很少发现政府人士身影，更别提做一场20分钟罕见病政策的分享。

提起病友组织，人们可能会联想起《我不是药神》电影中的地下卖药网络。这是一种偏见，也忽视了它真正的价值。此次“罕交会”上，105个病友组织来到现场，规模最大的覆盖七万余人，最小的仅有7名成员。

“过去最常见的是，病友组织自己搞活动，医院医生也是自己做，我们中间有不少隔离。”国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室主任、中国罕见病联盟副理事长兼秘书长、北京协和医院副院