阿尔茨海默病:真正的凶手找到了?

结果将会是徒劳的——也许你很难想象科研工作者会用这样的字眼来描述自己的研究结果。但2019年3月21日,美国生物科技公司渤健(Biogen)和日本制药公司卫采(Eisai)在联合发布的一篇通告中使用了这样的字眼。渤健和卫采宣布,停止继续进行两家公司联合研发的药物aducanumab的Ⅲ期临床试验。

责任编辑:朱力远

阿尔茨海默病药物的研发称得上是各大药企的“噩梦”。 (资料图/图)

(本文首发于2019年10月3日《南方周末》)

在过去十年里,宣告临床试验失败的阿尔茨海默病治疗药物超过十种,科学界开始怀疑引发这一疾病的凶手是不是找错了。现在德国和美国的科学家又揪出了一个新的隐形杀手,这为未来的药物研发带来了新希望。

结果将会是徒劳的——也许你很难想象科研工作者会用这样的字眼来描述自己的研究结果。但2019年3月21日,美国生物科技公司渤健(Biogen)和日本制药公司卫采(Eisai)在联合发布的一篇通告中使用了这样的字眼。渤健和卫采宣布,停止继续进行两家公司联合研发的药物aducanumab的Ⅲ期临床试验。

这种药物针对的疾病是阿尔茨海默病。全世界患有这种神经退行性疾病的人数已经超过了4400万,每年给世界带来的经济损失则超过了6000亿美元。然而直到如今,这种疾病仍然没有有效的治疗方法。

Aducanumab并不是唯一一种曾给业界带来重大预期,但最终却失败的阿尔茨海默病治疗药物。在这些药物中,很大一部分在设计上都选取了类似的治疗机制,这或许正是这些药物失败的原因。

德国和美国的科学家最近在《科学》杂志上发表了一项新的研究成果,很大程度上阐明了阿尔茨海默病的致病原因,揪出了一个看不见的凶手。这项新的发现有望为未来阿尔茨海默病治疗药物的研发带来新的思路。

药企的“噩梦”

一种药物能够进入Ⅲ期临床试验的阶段,意味着这种药物一方面已经通过了安全性测试,另一方面也已经在较小的试验人群中(上百人)对药物的有效性进行了初步评估,如果完全看不出药物有疗效,是不可能进入Ⅲ期临床试验的(Ⅲ期临床试验的目的是对药物的安全性和疗效进行更全面的评估)。

美国跨国投资银行与金融服务公司高盛2017年的分析曾经预测,如果aducanumab确实有疗效并能够被用于临床治疗,这种药物每年的销售收入最高将可能达到120亿美元。终止Ⅲ期临床试验的通告发出后,渤健的股价暴跌了27%,损失高达170亿美元。

大量烧钱最终却毫无收获的远不止渤健一家。2017年2月,默沙东宣布,由于“实际上毫无成功的可能”,因此选择终止其研发的药物verubecestat的Ⅲ期临床试验;2018年1月,礼来一款一度被寄

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网络编辑:阿柴

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