自身免疫性疾病治疗的新希望

CAR-T细胞疗法是一种新兴的免疫疗法，最初在淋巴瘤等血液肿瘤的治疗上表现突出，目前全球已批准超过10种CAR-T细胞疗法用于血液肿瘤的临床治疗。鉴于该疗法的突出疗效，科学家们正在积极拓展其应用领域，例如自身免疫性疾病。最近，CAR-T细胞疗法在治疗多种自身免疫性疾病上展现出巨大潜力，正在不断带给人们惊喜。

精准靶向疗法

自身免疫性疾病是一类由于免疫系统错误攻击自身组织而引发的疾病。目前已知的自身免疫性疾病有100种以上，比较常见的包括类风湿性关节炎、红斑狼疮、1型糖尿病、多发性硬化症等。全球自身免疫性疾病的发病率约为5%至10%，女性发病率约为男性的2到3倍，是继癌症和心血管疾病外的全球第三大慢性病。

大多数自身免疫性疾病的发生发展均与B细胞异常密切相关。人类B细胞是适应性免疫系统的重要组成部分，其核心功能是识别外来入侵抗原，并通过产生特异性抗体、抗原呈递激活T细胞、分泌细胞因子等多种途径，介导适应性免疫应答。但是，由于一些原因，B细胞会出现异常，变成自反应性B细胞，在没有外来抗原的情况下，错误地产生自反应性抗体或提呈抗原激活自反应T细胞，对自身的组织和器官甚至全身发起攻击，引发致命的自身免疫性疾病。

自身免疫性疾病的现有主要治疗手段包括抗炎药物、免疫抑制剂、单克隆抗体靶向治疗等，虽然这些疗法对部分患者有效，但是总有一部分患者属于难治型，对现有大多数甚至所有治疗手段均没有反应，或者反复发作。由于这些难治型自身免疫性疾病大多与病变的B细胞有关，病变B细胞往往携带有特定的抗原分子，如CD19等，因此通过设计CAR-T细胞疗法，精准靶向这些携带特定抗原分子的B细胞，可彻底清除掉患者体内的病变B细胞，从而达到治疗难治型自身免疫性疾病的目的。

CAR-T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤的概