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“不死的癌症”红斑狼疮或有药可医
以CAR-T细胞疗法为代表的新药在治疗“不死的癌症”红斑狼疮方面展现出令人鼓舞的临床试验结果。 -
2023年上半年15款1类创新药获批丨科创要闻
中国国家药监局批准5款1类创新药,以及中国首款靶向BCMA的CAR-T疗法上市,全球首款糖尿病细胞疗法获美国FDA批准上市;礼来3亿美元收购Sigilon,美国FDA授予AD候选疫苗ACI-24.060快速审批资格;科学家利用AI开发出新型碱基编辑工具,在真核生物中发现CRISPR样系统,有望带来新的基因编辑工具。 -
延寿、抗衰,脑再生丨科创要闻
2022年8月29日-9月4日,全球首个白细胞介素36受体抗体,和首款治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的疗法获美国FDA批准上市;Pharma与Biotech的故事也在继续,诺和诺德以11亿美元收购生物公司Forma,进一步拓展血液疾病的管线。 在基础研究方面,科学家们构建了全球首个脑再生时空图谱,CRISPR基因编辑为CAR-T细胞治疗提供了一种创新技术,雷帕霉素(rapamycin)的短期用药方案实现了延寿、抗衰效果,利用AI设计出能够穿过细胞膜的大环多肽分子。 -
传奇生物CEO黄颖:CAR-T大幅降价,还需5-10年
作为新药研发企业,尤其是初创企业,首先要慎重选择药物的靶点,以临床价值为导向,聚焦尚未被满足的临床需求;其次要守正创新;最后要和监管部门保持有效的沟通。 从医学角度看,目前的CAR-T疗法很难说彻底治愈癌症,但我们2016年在中国开展的一期临床试验中,确实还有约20%的病人仍处于无进展生存期,虽然现在谈治愈还有些为时过早,但这确实是我们希望达到的理想。 我个人感觉未来5年之内CAR-T产品价格可能会有一些小幅度的降低,当然要实现供应链的国产替代、本土化生产等条件。想要大幅降价,可能还需要5~10年时间,它依赖技术的更新——从目前只能个性化制备给自己用,到制备出异体通用型CAR-T的更新。 -
CAR-T疗法再次被暂停
鉴于基因编辑T细胞存在导致患者染色体异常的潜在风险,美国FDA暂停了一家公司同种异体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法的所有临床试验。 (本文首发于2021年10月14日《南方周末》) -
天价CAR-T产品将迎来商业化,细胞治疗终步正轨?
中国多个CAR-T疗法即将迎来商业化。继复星凯特之后,药明巨诺的CAR-T疗法产品瑞基仑赛注射液上市申请已完成审评,进入“待审批”状态,获批将近。 不少细胞生物技术公司都利用卫健委临床研究的申请途径来快速“验证”新基因细胞产品的功效和安全性,如果临床效果出色,再花更多的精力准备用于药监局的新药申请并开始正式的临床试验。而如果验证效果不佳,就当做是一次神不知鬼不觉的“研究失败”。 中国的细胞治疗监管始终存在“双轨制”,受两部委共同监管。一边是日趋严格的药品申报体系,一边是各地四处开花处于灰色地带的临床实践,让细胞治疗这一名词变得毁誉参半。中国细胞治疗能否在首款产品获批后真正走向正轨,还将拭目以待。 -
Kite Pharma CAR-T疗法YESCARTA亮相第三届进博会
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癌症疫苗助力细胞免疫疗法
细胞免疫疗法已经在血液肿瘤领域大放异彩,但对付实体瘤疗效不佳。目前美国麻省理工学院的科研团队开发出一种疫苗,能够显著增强CAR-T细胞抗实体瘤的能力,一旦在临床上获得成功,有可能极大地改写CAR-T细胞疗法治疗实体瘤的历史。 -
美国叫停最前沿的CAR-T癌症疗法?
美国食品药品管理局(FDA)正式批准跨国制药公司诺华使用最新癌症疗法CAR-T一周后,FDA暂停了另一家公司正在进行的CAR-T临床试验,原因是该公司的试验中出现了首例死亡病例。