杰西·基辛格之死

一起严重的医疗事故让欧美等国家基因治疗研究陷入低谷,几乎葬送了基因疗法的前程。

(本文首发于2021年6月10日《南方周末》)

责任编辑:朱力远

(IC photo/图)

1990年,基因疗法在一个叫德西尔瓦的4岁小女孩身上取得成功,使得她从致命遗传病中得以重生。这极大地激起了科学家们开发基因疗法的热情。一时间,针对各种遗传病甚至癌症的基因疗法进入临床试验,到20世纪90年代末,基因疗法临床试验数量已激增到300起以上。一些无计可施的患者及家属也对基因疗法翘首以盼,大家对其中的潜在风险却视而不见。美国男孩杰西·基辛格(Jesse Gelsinger)成为基因治疗风险的第一个受害者。

1999年刚满18岁的基辛格是一名大一新生,出生于美国的亚利桑那州,2岁多时被确诊患有一种罕见遗传病——鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症。鸟氨酸转氨甲酰酶只在肝脏中合成,主要负责在尿素循环中用氨和鸟氨

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网络编辑:李莹

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