骨髓瘤关爱月公益活动举办，专家呼吁重视“首次复发”规范治疗

正值3月“国际骨髓瘤关爱月”，由北京康盟慈善基金会主办，德琪医药支持的第二届 “新希望·创琪迹”国际骨髓瘤关爱月疾病科普系列活动圆满举办。今年，该系列活动重点聚焦“首次复发的多发性骨髓瘤患者”， 通过邀请血液领域权威专家科普多发性骨髓瘤首次复发后的诊治和护理知识，以科普直播、病友故事、漫画图文等多种形式，树立患者及家属对骨髓瘤复发后规范诊治手段的基本认识，帮助他们提升对治疗和生活的信心，感受社会关爱与行业支持。

主办方北京康盟慈善基金会理事长柳莺介绍本次活动的意义道：“如何帮助患者加深对骨髓瘤复发后规范化治疗的了解，把握关键治疗时机，提高缓解率，改善患者预后，延长有质量的生存期，是我们当前面临的挑战。我们期待在多方资源的助力下，借助‘骨髓瘤关爱月’这一契机，切实提高全社会对骨髓瘤的科学认知，帮助骨髓瘤患者提升治疗信心，并且在治疗过程中少走弯路。”

把握首次复发的关键治疗时间点

当下，随着自体造血干细胞移植技术和新药的发展，多发性骨髓瘤患者的总生存期已明显延长，但仍是一种不可治愈的疾病，患者终将面临复发。

苏州大学附属第一医院吴德沛教授指出：“首次复发是非常关键的治疗时机，对于复发的多发性骨髓瘤患者，首要目标是通过早期治疗让患者实现更深层和更持久的缓解，尽可能地延长患者的无进展生存期。如果在首次复发时进行了良好的治疗，达到深度缓解，或长期维持这样的深度缓解，是最为理想的状态。但如果首次缓解不理想，造成后续的再次复发，不仅治疗难度随之增加，能再度延长的无进展生存期越短，而且患者需要不断地更换一些新型药物来使用，越到后期可选择性也会越少。”

创新药涌现，为早期治疗提供更多武器

吴德沛教授介绍道：“除了自体造血干细胞移植以外，首次复发的患者可以选择的治疗方式原则有三大类，第一种是免疫治疗，比说CD38的单克隆抗体。第二种是要更换不同的药物，可以采用和先前的治疗方案中不一样作用机制的药物，也可以是更换同机制中更新一代的药物，比如说新一代的蛋白酶体抑制剂，像卡非佐米，或者是免疫调节剂，像泊马度胺。第三类是其他全新作用机制的药物。这类新的作用机制的药物主要是一些创新机制的药物，比如说像核输出蛋白抑制剂塞利尼索，烷化剂与靶向细胞内氨肽酶的多肽偶联物等，这些都是。其中，塞利尼索是一个可以口服的药物，比较方便，在我国也已经批准用于治疗难治性多发性骨髓瘤。现在也有临床数据显示，塞利尼索在首次复发的患者中也可以带来比较好的疗效和生存的获益。我们临床研究也发现，随着治疗线数的后移，真实世界研究提示，无进展生存和总生存时间都会缩短。在前线治疗中，新药可能会带来更长的生存获益。”

合并感染治疗的新药研究受到关注

吴德沛教授提醒道：“多发性骨髓瘤高发人群是老年人，各种身体功能和免疫功能都比较差。而且骨髓瘤本身是浆细胞的恶性肿瘤，患者常常是免疫功能低下的，因此很容易合并感染，尤其是病毒感染。所以在多发性骨髓瘤的治疗中，对于感染要高度重视，尤其是对病毒感染的预防和治疗。例如合并新冠感染的时候，常规治疗有时会把化疗的强度减弱，治疗的周期拉长，以免两种疾病合在一起有叠加作用，使得患者的重症率增加、死亡率增加。研究显示，骨髓瘤患者病毒感染的风险是普通人的10倍。来自EHA的一项全球多中心流调显示，合并新冠肺炎的骨髓瘤患者死亡率高达33%，而来自西班牙、法国的研究提示骨髓瘤合并新冠肺炎的重症率是非肿瘤患者的2倍。”

因此，在2020年新冠大流行伊始，德琪医药就已开始思考如何帮助骨髓瘤患者应对这一突发卫生事件。2021年，德琪医药和合作者发表塞利尼索对新冠病毒感染预防和治疗积极作用的临床前研究结果。近期，塞利尼索获得国际骨髓瘤工作组推荐作为新冠的潜在治疗选择。

“很高兴看到患者得益于我们的研究，作为医药企业，不断创新是我们对企业社会责任的最核心的实践。”德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示，“每年，德琪医药研发投入高达数亿元人民币，针对可能对骨髓瘤患者带来影响的突发卫生事件——例如新冠肺炎，德琪医药也不遗余力投入科研力量，以期切实帮助患者重获健康生活。”

谈及企业社会责任，梅建明博士补充道，“秉持聚焦突破性疗法以尽快改善患者生活质量这一使命，除了创新之外，我们还要从多维度努力，才能让创新药真正普惠大众。一方面，德琪医药积极投身公益项目，支持打造‘骨髓瘤关爱月’疾病科普系列活动，通过与各方携手加强医学信息推广的深度和广度，帮助中国患者实现长期规范化治疗。另一方面，从自身出发，德琪医药正在致力拓展本地生产，为中国患者搭建起高质高效的药物供应渠道。”

据了解，目前，塞利尼索已成功纳入全国33个城市的惠民保（包括特药目录和开放目录），中国患者受惠于塞利尼索这一创新药物的可及性进一步提高。