礼来AD新药疗效显著,世界最小起搏器获批,化疗药首次穿越血脑屏障丨科创要闻

法布里病创新疗法PRX-102在欧盟获批上市、礼来Donanemab治疗早期AD临床3期显著减缓患者认知衰退、美国FDA批准世界首个呼吸道合胞病毒疫苗上市、世界上最小的起搏器美敦力Micra AV2和Micra VR2获批;史赛克完成对Cerus Endovascular的收购、安斯泰来59亿美元收购Iveric;中国科学家在猴脑内实现介入式脑机接口脑控机械臂、美国西北大学研究人员使用超声波设备首次实现化疗药物穿越血脑屏障。

责任编辑:黄金萍

创新药械、创新疗法

【1】法布里病创新疗法获批上市

5月5日,意大利生物制药公司Chiesi与以色列生物制药公司ProtalixPLX.O)宣布,欧盟委员会(EC)已批准PRX-102pegunigalsidase alfa)在欧盟上市,用于治疗成年法布里病患者。

法布里病是一种罕见的遗传性疾病,由于编码α-半乳糖苷酶A的基因突变,导致其编码的α-半乳糖苷酶A功能部分或全部缺失,三聚己糖神经酰胺的正常降解受阻,未降解的底物在多种组织的细胞溶酶体中堆积,造成相关组织的功能障碍。PRX-102是一种聚乙二醇化酶替代疗法,每两周注射一次,用重组形式的蛋白质替代缺失的α-半乳糖苷酶。

PRX-102对140多名患者进行长达7年半的综合临床治疗,其中包括一项头对头试验,通过肾小球滤过率(eGFR)下降情况看,PRX-102在控制肾脏疾病方面的疗效不劣于赛诺菲的Fabrazyme

点评:目前治疗法布里病的药物,除了赛诺菲的Fabrazyme、美国生物科技公司Amicus的Galafold,现在又增加了PRX-102这一新选择。

【2】礼来AD疗法显著延缓认知衰退

5月3日,礼来宣布,其早期阿尔茨海默病(AD)的抗体疗法Donanemab在一项3期临床试验中达到主要和所有关键次要终点。在18个月内,与安慰剂组相比,Donanemab受试者iADRS(综合阿尔茨海默病评定量表)评分下降速度减缓35% CDR-SB(临床痴呆评定表)评分变化下降的进程减缓36%

47%受试者一年内疾病未出现临床进展(CDR-SB评分没有下降,安慰剂组为29%),52%受试者在1年内完成了治疗疗程(达到淀粉样蛋白斑块清除的要求)。

Donanemab是一款靶向被称为N3pG修饰的Aβ蛋白的抗体药物,20216月获

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网络编辑:孙显安 校对:胡晓

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