医保创新药落地的转机：一位皮肤慢性排异少女和母亲的抗排实录

2024年11月，国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中38种为“全球新”创新药物，覆盖肿瘤、罕见病、移植等多个治疗领域，是对我国 “药篮子”的又一次全面升级。自2025年1月1日新版医保目录正式实施以来，全国各地落地执行，正惠及众多慢性排异患者，在用药的可及性和可负担性方面不断提升。

今年的新版医保目录中，就包括慢性移植物抗宿主病（cGVHD），即俗称“慢性排异”这一治疗领域。来自广东的十二岁皮肤慢性排异患者玥玥（化名）就在医保目录落地后用上了“全球新”的创新药。玥玥母亲表示：“当看到慢性排异的创新药纳入医保时十分激动。在医保落地的两个月时间里，我们生活发生了很大的变化。这不仅仅是治疗费用的降低，减轻了家庭的压力，对孩子来说在这样一个成长关键阶段能持续治疗，更是一个学习、生活、心理上重要的转机。”

慢性排异抗争之路，专家呼吁尽早管理并实现免疫稳态

玥玥9个多月的时候确诊了地中海贫血，在这之后，输血和排铁成了她的日常。为了让玥玥摆脱治疗束缚，玥玥父母下定决心让玥玥进行异基因造血干细胞移植手术。8岁那年玥玥经历两次手术后最终成功，过了一年多便重返校园。返校后本以为玥玥回归了正常学习生活，却没想到一段时间后，她全身产生大面积的皮肤异色，指甲变形脱落。最终，玥玥被确诊为慢性排异。

（图为玥玥发生皮肤慢性排异时的生活照）

2023年我国共完成异基因造血干细胞移植14,952例，位列全球第一，成为名副其实的“移植大国”。然而，异基因造血干细胞移植术后30%-70%患者存在发生慢性排异的风险。慢性排异也成为术后管理新的挑战。慢性排异会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官，严重影响患者生活质量。

玥玥的主治医生——东莞台心医院南方春富血液病研究院血液二科主任廖建云教授表示：“慢性排异是异基因造血干细胞移植后管理的要点。因此早筛、早诊、早治是不容忽视的黄金准则，特别对于青少年患者来说，如果不能早期及时干预，除了疾病本身进展之外，可能还会进一步导致焦虑、抑郁等问题，影响心理健康。”

对于玥玥来说，这次又是新的挑战。对于玥玥妈妈来说更是如此，刚陪玥玥走过两次移植手术，又陷入了新的“困境”。当回想起陪玥玥走过的这一路时她仍会哽咽，但当了妈妈就学会收起崩溃，更加坚强地面对，玥玥妈妈在玥玥确诊后就陪伴她接受新的治疗。

对此，廖建云教授补充：“除了地中海贫血这类血液疾病，异基因造血干细胞移植患者群体中，很大一部分为恶性血液病如白血病患者，在慢性排异治疗同时，还要警惕原发疾病复发。因此尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态是重中之重。其价值在于能在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病（GVL）效应，也就是说早期管理cGVHD和降低原发肿瘤的复发几率‘两手抓’。同时，对于青少年患者而言，必须将‘安全性’置于核心地位。因为长期抑制免疫对患者可能带来多重挑战，不仅会导致生长发育迟缓和性激素水平低下，影响性腺成熟，还可能引发骨质疏松和继发性恶性肿瘤等远期并发症，生长发育滞后于同龄人。这些综合因素使得青少年患者在生理、心理和社会层面都面临巨大负担。因此，我们要充分考量疗法的长期管理效果与安全性的兼顾。”

一线治疗与生活负担的双重困境

然而玥玥慢性皮肤排异初始治疗开始一段时间后，玥玥妈妈发现并没有明显改善。玥玥妈妈回忆：“刚开始的治疗几乎没有效果，只能让疾病不进展，但无法改善孩子身上的皮肤情况。身上的黑斑可能需要好多年的时间才能有机会慢慢消失。”

对此，廖建云教授介绍：“目前超过一半的cGVHD患者在接受一线治疗标准方案以后仍需二线及以上治疗。维持免疫稳态和逆转纤维化是cGVHD治疗中的两大核心目标，因此早治疗的同时也需要关注患者的治疗情况，及时切换合适的治疗方案。现有cGVHD二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。”

与此同时，从玥玥9个月开始地中海贫血的持续治疗，到两次异基因造血干细胞移植，再到慢性排异的初步治疗，玥玥妈妈和爸爸的经济负担已十分沉重。“家里老人年纪大了，玥玥是我们一路带大的。为了孩子的治疗费用，玥玥爸爸在外工作，我一直一边上班一边陪孩子，后来孩子要手术了，我辞掉了做了5年的工作，直到手术两年后才重新做些兼职。后来又遇到了这个慢性排异，一直看不到治好的希望，我就又辞掉了工作，到处找治疗办法。”玥玥妈妈说。

即便如此，玥玥妈妈还是希望给玥玥创造最好的成长环境，和学校的老师、家长不断打招呼，这个皮肤问题是不传染的，不必担心。她也告诉玥玥不必在意任何人的说法、看法，身体是自己的，生活也是自己的。玥玥小时候家里给她报了舞蹈兴趣班，后来手术之后怕有影响换成了绘画班。

（图为玥玥发生皮肤排异前的练舞图）

“全球新”创新药获批后迅速纳入医保

玥玥慢性排异治疗的转机出现在她十二岁那年，主治医生廖建云教授告诉玥玥妈妈有一款创新药在国内获批上市了。玥玥妈妈说：“玥玥手臂和腿上皮肤有很明显的变化，对于生活最大的改变就是之前一直穿着长袖长裤，现在有时候天热可以穿短裤了。”

短短几个月后，新版国家医保目录就纳入了慢性排异的创新药物。对此，廖建云教授补充：“在去年12月国家医保局举办的2024年国家医保药品目录解读活动上，重点列举了9个具有代表性的品种，这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白。其中包括慢性移植物抗宿主病治疗领域的ROCK2抑制剂，其创新性在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，能够助力双重治疗目标的达成。随着新版医保目录落地，创新疗法辅助规范化的治疗将惠及更多患者。”

2025年，玥玥已经接受了创新治疗1年。对此，廖建云教授提醒：“慢性排异长期的管理意识十分重要。患者与患者照护人需从‘被动执行医嘱’转向‘主动长期管理’，及时观察身体症状变化，并且坚持定期随访。不仅是患者，医生连同的护理人员也应强化移植后的慢性排异长期管理理念，在医院、家庭和个人之间形成‘早预警、早干预、长管理’的良性循环，最终回归正常生活。”

令人欣慰的是，虽然小小年纪就接到了命运的困难模式，但是在爸爸妈妈的陪伴和保护下，玥玥依旧乐观开朗。周末也可以穿着防晒衣和爸爸、妈妈、朋友们一起去公园享受阳光，还打起了羽毛球。玥玥妈妈也带着玥玥到北京旅游，去体验不同的城市和文化。玥玥妈妈说：“我们的期望其实很简单，只希望孩子可以健健康康、快快乐乐地成长。经历了那么多，只觉得健康真的很重要。”

（图为玥玥在旅游时的纪念照）

作为玥玥的主治医生，廖建云教授也对她的未来充满期待和信心，她表示：“医学在不断地进步，我们的孩子终将回归健康。面对疾病，孩子和家长们都要保持积极乐观的心态，要相信孩子会有灿烂的未来，珍惜当下的每一刻。当我们越走越远时，你会发现疾病只是人生的一部分，还有无数的梦想和可能性等待实现，而现在的每个坚持的瞬间都是在为未来铺路。”

（图为廖建云教授和玥玥以及玥玥妈妈一起参与疾病科普活动）