砒霜的逆袭：一款“致命毒药”如何惠及全球患者？

只在小说或电视剧里才能看到的剧毒“砒霜”，竟成了绝境中患者的“解药”。它将APL这种极为凶险、死亡率很高的恶性血液疾病，五年无病生存率提高至90%以上。视觉中国|图

重击似乎是瞬间发生的——在发现牙龈渗血，全身都“冒血点”的第三天，38岁的陆航被深圳市某三甲医院紧急要求住院了。

当时，陆航的血小板数值仅有5×10⁹/L，属于严重偏低。在完善骨髓穿刺、基因检测等检查后，他被确诊为急性早幼粒细胞白血病（简称APL，又称M3型白血病）。

APL曾被认为是最凶险的白血病之一。发病后通常进展迅速，可能导致内脏出血、脑出血、器官衰竭等致命并发症，未经治疗的APL患者，早期死亡率超过50%。

陆航是幸运的。只在小说或电视剧里才能看到的剧毒“砒霜”，竟成了绝境中的“解药”。

砒霜——这种学名为“三氧化二砷”的物质，是历史上最古老的毒药之一。在过去近半个世纪，经过几代中国医生的临床实践，三氧化二砷将APL这种极为凶险、死亡率很高的恶性血液疾病，五年无病生存率提高至90%以上。

但就是这样一款“好药”，面临不少困境——不仅最初的发明人归属争议不休（具体参见南方周末2018年2月12日报道《谁发明了砒霜治疗白血病》、2018年4月12日报道《“砒霜治白血病”世纪悬案》），而且将国内产品推广至全球的商业化道路亦频频受阻。

就当前全球治疗APL现状来看，患者在发病时普遍需住院，以静脉注射三氧化二砷的方式治疗疾病，且海外患者使用的三氧化二砷注射液，大多产自美国，价格高昂，能否提供更高效的治疗方案，惠及全球患者？

最新的消息是，香港大学李嘉诚医学院（下称港大医学院）于2025年2月宣布，其自主研发的口服砒霜药物（ARSENOL®）在治疗APL中取得显著疗效——患者五年存活率高达97%，复发率低于2%，相关临床研究刊登在美国血液学会（ASH）旗下杂志《Blood Advances》上，引发业界关注。

“这可能是香港上市的第一个用于治疗癌症的创新药物，具有重要的意义。而内地有更丰富的临床试验资源，我们已经在沟通，希望联合起来，共同推动这款口服药走向全球。”哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长马军告诉南方周末记者。

最幸运的“血癌”

21.1km，2小时51分钟，配速8分08秒。2024年10月，在深圳湾公园首次跑完“半马”后，陆航在社交媒体上发文记录，向三年前曾患“血癌”的自己致敬。

血液病圈里有句话这样说道：万一不幸得了白血病，最好是M3型。

这是一种由于造血干细胞的增殖分化和凋亡“失控”，异常早幼粒细胞疯狂增多，