帕金森病迎来曙光，糖尿病和癌症也被AI“精准爆破”｜科创要闻

2025科创要闻No.43/ 10月13日-10月17日

本期要闻汇总：林骏杰

医药健康

01 从头设计更安全有效的“AI胰岛素”

10月13日，华盛顿大学、德克萨斯大学等机构的研究团队合作，在Cell子刊Molecular Cell 发表最新成果，名为Tuning insulin receptor signaling using de novo-designed agonists。该研究利用基于AI的蛋白质从头设计，针对胰岛素受体的两个关键结合位点（L1和F1），设计出两种高亲和力结合蛋白（S1B和S2B），并通过不同长度和刚性的连接肽将它们组合成新型激动剂（AI胰岛素），其不仅降血糖效果优于胰岛素，更能精准调控体内信号通路，避免胰岛素促进癌细胞生长。在小鼠实验中，AI胰岛素的降血糖效果优于天然胰岛素（仅需一半剂量，作用更持久），并能激活胰岛素抵抗患者的突变受体。

• 点评：胰岛素是糖尿病治疗的核心药物，但存在生产复杂、储存苛刻及潜在促癌风险等局限。胰岛素受体激活会启动降糖和促生长两条通路，后者常带来安全隐患。上述研究展示了精准调控胰岛素信号通路的新方法，还为开发更安全、有效的糖尿病治疗药物奠定了基础。（罗仙仙）

02 人胚胎干细胞衍生多巴胺祖细胞移植可改善帕金森病的运动症状

10月13日，韩国延世大学医学院的研究团队在《细胞》（cell）发表论文，Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s disease。这是一项人胚胎干细胞（hESC）衍生多巴胺能祖细胞移植治疗帕金森病的1/2a期临床试验数据。研究共招募12名中重度帕金森病患者（男性9名），入组后接受了利用人胚胎干细胞生成的高纯度多巴胺能祖细胞（A9-DPC）双侧壳核移植，低剂量组（6名）移植了315万个细胞，高剂量组（6名）移植了630万个细胞，所有患者同时接受免疫抑制治疗。研究结果显示，治疗期间未观察到剂量限制性毒性或移植物相关不良事件；移植12个月之后，患者的运动症状得到了改善，高剂量时疗效更佳。

• 点评：本次研究验证了hESC衍生多巴胺前体细胞的安全性和初步疗效，为帕金森病的细胞替代疗法提供了临床证据。期待后续的试验进一步证实细胞疗法的确切疗效和长期安全性。（罗仙仙）

03 揭开细胞对抗病毒感染的新机制

10月13日，四川大学华西医院、美国Fox Chase癌症中心、俄罗斯国家研究型高等经济大学、德国维尔茨堡大学等机构的合作研究团队在《自然》（Nature）上发表论