干细胞治疗帕金森病，距离“可及”还有多远？

“我听说了一些新研究，现在到什么阶段了？我能不能用？”

北京协和医院神经科主任医师王含教授，在门诊中经常遇到“智慧型患者”，带着诊断报告、AI辅助的病情分析来向她发问。她觉得这些病人值得表扬，有主动健康意识，也知道向权威人士和机构确认，而非盲目行动。

最近，她被病人们问得多的，是2026年3月日本厚生劳动省批准的一款iPSC（诱导多能干细胞）来源疗法治疗帕金森病。

这其实是一项 “附条件限时上市许可”，并有着诸多争议，但挡不住中国病人们的热切关注。

手臂不受控制地抖动、肌肉僵硬、行动迟缓、平衡障碍、容易摔倒……作为仅次于阿尔茨海默病的世界第二大神经退行性疾病，帕金森病如今困扰着全球超过1000万人。其中，中国患者超过500万，并以每年近10万人的速度增加，患者也呈现出年轻化趋势。

传统药物疗法如左旋多巴类药物、多巴胺激动剂，手术治疗如脑深部电刺激术、神经核毁损术，可以暂时为这些症状按下“暂停键”，却无法抵挡大脑神经元持续死亡。

干细胞疗法，尤其是以hiPSC（人诱导多能干细胞）为来源制备的通用型细胞药物，正在被科学家和临床医生寄予厚望，多款产品已进入临床。它是通过制备健康的多巴胺能神经前体细胞，植入脑内替代大脑中坏死的神经元，重建神经功能、恢复多巴胺分泌。

图说：科研人员使用显微镜观察细胞样本（受访者供图）

2026年5月在北京举办的一场关于“帕金森病干细胞治疗学术会议”上，中国科学技术大学附属第一医院公布的临床数据显示，iPSC细胞药物NCR201注射液，在移植给帕金森患者9个月后，多名患者脑内多巴胺功能信号最高增强400%以上，口服药量最多下降38.6%。

效果令人振奋，但干细胞疗法还要迈过很多道坎儿，比如干细胞药物的质量与工艺、患者潜在的免疫排斥、临床样本和长期安全性，仍有待更大范围、更长时间的验证。

本次会议上，来自国内神经科学、功能神经外科、干细胞转化研究等领域的专家学者和企业代表，分享了细胞治疗从“可行”到“可及”的思考。

神经元修复，打败“不死的肿瘤”

帕金森病的到来，经常不易被察觉。

其早期症状多表现为嗅觉减退、睡眠异常、便秘等，容易被误认为年纪大或是亚健康。很多患者从出现症状到确诊，往往历经三年左右的时间。

“当大脑多巴胺神经元丢失超过60%、自身多巴胺产生低于正常水平时，患者才会出现震颤、僵硬、运动迟缓等临床症状。”国家老年疾病临床医学研究中心执行主任、首都医科大学帕金森病临床诊疗和研究中心主任陈彪教授指出。

帕金森病的成因，源自大脑深处一个叫“黑质”的区域，其中有一类专门产生多巴胺的神经细胞。当它们内部出现异常蛋白质的聚集，就会逐渐死亡。这个过程，是衰老、环境因素与遗传基因共同作用的结果。

帕金森病病死率低，患者在管理得好的情况下，80岁以后才去世，已超过中国人均预期寿命79岁。因此，它还有另外一个名字，叫“活着的肿瘤”，或者“不死的肿瘤”。

中南大学湘雅医院神经内科主任医师、国家老年疾病临床医学研究中心名誉主任唐北沙教授介绍，衰老是帕金森病的最大病因——65岁以上、85岁以上患者的发病比例约为2%和4%；而50岁以下、21岁以上的早发型帕金森病与遗传关系更为密切。

帕金森病的疗法也多次迭代。药物治疗，左旋多巴能有效改善抖动、僵硬等症状，但长期使用可能带来两种并发症：“开关现象”，药效忽好忽坏；异动症，病人身体不自主乱动。

此后，又有了多巴胺激动剂、脑深部电刺激（DBS）等新手段。它们都属于“替代治疗”，相当于给故障的人体机器添加润滑油、调电路，却无法真正修复坏掉的零件（多巴胺神经元）。

转折出现在2006年。日本科学家山中伸弥团队，向小鼠纤维细胞中导入四种特定的转录因子，让已定型的细胞“返老还童”。这种由人工诱导获得、具有无限增殖和多向分化潜能的干细胞，被称为iPSC。

有了iPSC，科学家就能引导它们定向分化为帕金森病急需的“特种兵”——多巴胺能神经前体细胞（iDAP），再把这些健康的细胞移植到患者脑内，让它们替代坏死的神经元、重建神经回路，实现从“替代治疗”到“再生修复”的根本转变。

陈彪教授将三种路线总结为：早期用左旋多巴等药物，类似“叫外卖”补多巴胺；中晚期药物效果打折，通过DBS手术在大脑里装个“起搏器”；干细胞治疗则瞄准了更根本的方向，直接修复或替换那些死掉的神经元，让大脑自己重新“开工”。

从实验室到临床，需要合力

真正将iPSC变成可及药物，离不开生物医药企业。中盛溯源正是这条路上起步最早的中国公司之一。

山中伸弥团队发布成果一年后，2007年正在威斯康星大学工作的俞君英，以第一作者身份在《科学》（Science）发表论文Induced Pluripotent Stem Cell Lines Derived from Human Somatic Cells，成功将人类皮肤细胞转化为hiPSC。2009年，《科学》再次刊登她的突破性成果——首次实现了无外源基因DNA损伤的“无痕”人类诱导多能干细胞制备，为iPSC技术的临床应用打开了大门。

此后，她继续改进传送重编程基因的载体和方法，提升安全性，并将这套技术带入产业界，2016年联合实验室成员张颖博士，回国创立中盛溯源。

他们试图做出大规模、普适化的iPSC产品，因此选择了异体通用型路线。这一路线不同于自体的“私人定制”——周期长、成本高，且不适用有遗传疾病的患者。通用型路线能实现“大批量生产”现货，从而大幅降本，提高可及性。针对免疫原性问题，他们通过产品改造使其更加普适，希望移植后，患者先用一段时间免疫抑制剂，之后能完全停掉，让细胞长期存活发挥作用。

图说：科研人员开展实验工作（受访者供图）

围绕iPSC异体路线，中盛溯源布局抗炎与组织修复、再生医学和免疫疗法，陆续将iPSC衍生出3种功能细胞（iMSC、iNK、iDAP）的多条管线推至注册临床试验阶段。

其中，用于治疗帕金森病的通用型iDAP（NCR201）是公司进展最快的管线之一。2025年9月，一位与EOPD抗争近15年的37岁女性帕金森病患者，在接受NCR201注射液治疗后3个月实现“功能性治愈”，多名受试者也展现出积极且一致的疗效。

按照计划，他们将于2027年启动Ⅲ期临床，2028—2029年推进上市，比日本晚两三年。但俞君英表示，中盛溯源的临床病例数量其实已经超过了日本的7例，中国的监管更为谨慎，企业也希望把Ⅱ/Ⅲ期数据做得更加扎实。

在她看来，中国患者群体庞大、临床方案灵活、推进速度快，让企业有了追赶甚至超越的机会。但挑战同样不容回避，比如临床效果因人而异，疗效评估的方法和成本两难等等。

中盛溯源之外，其他中国企业也在快速推进iPSC疗法。

中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）副院长施炯教授认为，目前中国干细胞应用两极分化严重。正规项目经国家药监局和卫生健康委备案和审批，在三甲医院开展，要通过伦理等审批，规范性很强，一些项目已超过国际水平；而一些非正规项目，鱼龙混杂，没有监管，也不需要备案，广告做得铺天盖地，让病人“踩坑”。

“现在过高的预期和过早的唱衰，都是不合理的。”王含教授认为，大家要保持理性，业内同道需要精诚合作，打造一个干细胞治疗的生态体系，让这样一个有希望的治疗产品，回到它本该发挥作用的层面上来。

从2006年iPSC的发现，到现阶段临床试验推进，再到未来上市审批与规模化生产，通往产业化的道路注定漫长。科学家、医疗人员和企业家努力让再生医学走向“可及”，这不会是一家公司的成功故事，而是整个产业的集体奔赴。