逆转衰老、治疗杜氏肌营养不良症，两基因疗法用于人体 | 科创要闻

科创要闻2026年第22期

2026年6月8日-14日

本期要闻汇总人：常丽娜

人类有没有可能返老还童，让衰老的细胞重置回年轻状态？又有没有可能像修改文字错漏一样，精准修复致病基因，而不伤及DNA本身？

本周接连有两项临床研究，试图给出确切的回答。

2026年6月9日，美国生物技术公司Life Biosciences宣布，一名参与临床试验的受试者接受了部分重编程（partial reprogramming）基因疗法，旨在修复眼部受损细胞，治疗一种可能导致失明的青光眼和非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)在内的视神经病变。

这是全球首个旨在“逆转细胞衰老”的基因疗法进入人体试验阶段。

Life Biosciences是一家由哈佛大学教授David Sinclair联合创立的生物技术公司，致力于研发细胞再生药物。2020年，Sinclair团队首次通过表观遗传学重编程成功逆转小鼠的衰老时钟。此后，该技术路线在灵长类动物眼部模型中得到验证，为其临床转化奠定了基础。

本次临床试验的基因疗法，通过可控表达OCT4、SOX2和KLF4三种转录因子，将细胞受损的表观遗传密码重置为更年轻的基因表达模式，从而恢复细胞功能。

本次一期临床试验将重点评估其安全性和耐受性，并纳入视觉功能评估等终点指标。

隔天，2026年6月10日，北京大学魏文胜团队联合昆明理工大学、上海交通大学医学院团队在《细胞》（Cell）杂志发表Long-term reversal of Duchenne muscular dystrophy via circular arRNA-guided exon skipping in monkeys and humans和RNA structure programs endogenous ADAR for precise and efficient editing两篇论文，宣布其自主研发的LEAPER RNA编辑技术首次应用于杜氏肌营养不良症（DMD）治疗。

这是中国原创RNA编辑技术首次进入临床研究，也是国际上首次将RNA编辑应用于DMD治疗。

传统基因编辑工具（如CRISPR-Cas9）需要在DNA层面切割双链，存在脱靶风险和潜在的基因组不稳定性。而LEAPER技术，是利用人体细胞内天然存在的ADAR酶（一种作用于RNA的腺苷脱氨酶），实现单碱基精度的A-to-I编辑。由于不触及DNA，这种编辑方式具有可逆、可控、安全性更高的独特优势。

这项成就并非一蹴而就。2019年，魏文胜团队首创LEAPER技术，仅凭一条人工设计的arRNA即可调动内源ADAR酶完成靶向编辑。2022年，团队推出LEAPER 2.0，通过环形ADAR招募RNA（circ-arRNA），强化RNA的稳定性和作用持续的时间。

为攻克ADAR酶固有序列偏好导致的编辑瓶颈，团队借助AlphaFold 3等AI结构预测工具，系统解析了ADAR与双链RNA的互作规律，研发出LEAPER 3.0，并在DMD、Usher综合征等多种遗传病模型中完成验证。

团队开发出RNA编辑候选药物LE051，在疾病模型猴体内一次给药可持续恢复肌营养不良蛋白表达超过一年。

在完成非人灵长类研究后，他