政府也希望学界可以讨论出来一个共识，到底什么是罕见病，有依据可参照，罕见病患者的社会帮助等政策问题才可以一步步去落实和解决。 大部分罕见病治疗费用并不是天价，背后涉及超说明书用药的问题。有的药品被发现在某种罕见病上面也有使用价值，临床用途可扩大，价格也不贵，但医生不敢超说明书开处方，医保也不能给超说明书用药的患者报销；另一方面，企业要想修订药品说明书，需要花费大量时间精力，程序很复杂。 我们国家人口基数大，罕见病病种多，患者数量多，换个角度想这是相当好的病例资源，这在全世界其他国家都很少见，但是我们什么时候能拥有自主知识产权的罕见病创新药或者全新的诊疗技术？