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诺和：中国如何从创新目的地变启航地｜外资在华研发中心
长期以来，中国在多数跨国药企全球研发中的角色很明确：全球方案定完，中国补一套桥接数据、做注册申报；或者全球已上市多年，中国再启动本地临床试验。中国团队的核心工作主要是找医院、招病人。 诺和试图把顺序倒过来——从化合物开发期就讨论中国入组、剂型选择和注册路径，从源头缩短获批周期。 -
多起临床试验风波后，罕见病基因治疗如何走向未来
“患者愿意承担风险，并不意味着研究可以降低标准，所有研究都应当严谨、科学，建立在充分知情同意、隐私保护、风险规避和应急预案之上。” -
专题
周末荐读丨6岁女童接受基因编辑临床试验后死亡，此前有患者家长联系后放弃
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6岁女童接受基因编辑临床试验后死亡，此前有患者家长联系后放弃
一名基因治疗从业者告诉南方周末记者，“面谈过仇子龙的家长被我劝下来了”。 小美并不是第一个加入仇子龙团队临床试验的受试者。 “有患者自筹资金寻找研究团队开展治疗探索，这种情况近几年在国内已有苗头。” 根据“818号令”，未来包括IIT在内的医疗新技术研究，将面临更加明确和严格的监管要求。 -
为了走在全球前列，中国科学家要建一个“返老还童”细胞资源库
这个圣杯叫作“诱导多能干细胞”，就是让人体中已经成熟的细胞“返老还童”，再次分化为身体的各种细胞。 “我们的目标是要做到最好，服务的人群最大。” 截至2026年7月，全球iPSC相关临床试验已经突破百项，覆盖眼科、神经、代谢、肿瘤、心血管、血液等八大关键系统，以神经和眼科为领跑。 -
29岁女孩“解冻”，蔡磊期待的“破冰”转折点来临？
专访蔡磊和渐冻症新药研发、临床试验参与者 -
两会代表聚焦罕见病：AI能看见“万分之一”的痛
以肌营养不良症为例，有些新生儿期患儿血清肌酸激酶会升高10到20倍。AI能识别这个异常指标，向接诊医生发出风险预警，提醒关注新生儿发育情况，必要时转诊做基因检测、肌电图等检查。 医院每年诊治患者产生的数据——症状、化验、用药方案、疗效、预后——通过AI标准化处理，可以变成宝贵的真实世界数据。研发团队分析这些数据，发现靶点，开发新药。临床试验结果再反馈回AI系统，形成良性循环。 -
全国政协委员刘梅林：老年医学不仅是慢病管理，还应涉及危急重症救治
老年人往往多病共存，患者因为一种病住院，但实际上医生要同时考虑多系统疾病问题，仅按单病种计费，对收治老年人患者不利。 理想的老年科工作模式是：有专业方向的支撑，有全科的广度覆盖，碰到处理不了的再请专科会诊，真正的多学科诊疗才能做得更好。 老年人尤其高龄老年人，在大多数临床试验里是被排除在外的——他们用药多、合并症多、风险高，入组困难。 -
脑机接口风起：谁能穿越“死亡之谷”
Neuralink走侵入式脑机接口路线，将上千根微米级的柔性电极插⼊大脑深部，“就像把一根湿面条插进豆腐里”。 多种技术路线均进入临床试验阶段，但中国鲜有脑机接口产品拿到第三类医疗器械注册证，意味着产品无法在市面上销售。 “认知领域的探索才刚刚开始，人类对大脑的研究就像2005年对AI的研究一样，还在非常初级的阶段。” -
AI、脑机接口时代，癫痫能否治愈？
社会上“羊癫疯”“羊角风”等暗含歧视性的称谓，以及患者和照顾者对癫痫知识的缺乏，可能导致癫痫患者有病耻感。 尽管使用了规范化的治疗，仍有约1/3的患者发作控制不佳，称为“难治性癫痫”，需要寻求其他治疗方法。一批研究脑机接口、AI技术的公司正在开展各项临床试验，或为药物难治性癫痫提供全新解决方案。