专访蔡磊和渐冻症新药研发、临床试验参与者

以肌营养不良症为例，有些新生儿期患儿血清肌酸激酶会升高10到20倍。AI能识别这个异常指标，向接诊医生发出风险预警，提醒关注新生儿发育情况，必要时转诊做基因检测、肌电图等检查。 医院每年诊治患者产生的数据——症状、化验、用药方案、疗效、预后——通过AI标准化处理，可以变成宝贵的真实世界数据。研发团队分析这些数据，发现靶点，开发新药。临床试验结果再反馈回AI系统，形成良性循环。

老年人往往多病共存，患者因为一种病住院，但实际上医生要同时考虑多系统疾病问题，仅按单病种计费，对收治老年人患者不利。 理想的老年科工作模式是：有专业方向的支撑，有全科的广度覆盖，碰到处理不了的再请专科会诊，真正的多学科诊疗才能做得更好。 老年人尤其高龄老年人，在大多数临床试验里是被排除在外的——他们用药多、合并症多、风险高，入组困难。

Neuralink走侵入式脑机接口路线，将上千根微米级的柔性电极插⼊大脑深部，“就像把一根湿面条插进豆腐里”。 多种技术路线均进入临床试验阶段，但中国鲜有脑机接口产品拿到第三类医疗器械注册证，意味着产品无法在市面上销售。 “认知领域的探索才刚刚开始，人类对大脑的研究就像2005年对AI的研究一样，还在非常初级的阶段。”

社会上“羊癫疯”“羊角风”等暗含歧视性的称谓，以及患者和照顾者对癫痫知识的缺乏，可能导致癫痫患者有病耻感。 尽管使用了规范化的治疗，仍有约1/3的患者发作控制不佳，称为“难治性癫痫”，需要寻求其他治疗方法。一批研究脑机接口、AI技术的公司正在开展各项临床试验，或为药物难治性癫痫提供全新解决方案。

猪-人异种肾脏移植临床试验的获批，是全球首次在政府层面正式批准异种器官移植的临床试验，该试验有望开辟异种器官移植临床应用的新天地。

随着更多企业参与进来，临床试验不断取得新突破，脑机接口有望走向成熟，改善更多患者的生活。

2024年6月5日，《自然-医学》发表全球首个先天性耳聋临床试验的双耳基因治疗初步结果：5名入组患儿都恢复了双耳听力、言语和声源定位能力，嘈杂环境下的言语识别也有提高。患儿年龄最大的11岁，最小的1岁。

个性化新抗原癌症疫苗已成为全球恶性肿瘤治疗的明星，全球目前共有超过九十项处于不同阶段的临床试验，大多数针对胰腺癌、非小细胞肺癌等难治型、易复发的恶性肿瘤。

以CAR-T细胞疗法为代表的新药在治疗“不死的癌症”红斑狼疮方面展现出令人鼓舞的临床试验结果。