庞贝氏罕见病关爱中心负责人郭朋贺：我想陪着孩子长大 尽管还不知道何时何地能买到特效药的二代药，郭朋贺和病友们还是很期待能用上药的一天，“用上药就好了，好了我就可以陪着孩子长大”。 两种罕见病用药短缺，药企称尽快恢复供应 世界上只有不到5%的罕见病有特效药可治，多发性硬化和庞贝病就是其中的两种。患者们的疑惑是是，新一批次的药品什么时候才能通过检验？ 怪病也得有药医 罕见病的发病率极低，相应地，用于预防或治疗罕见病的药物也因需求面单一而被称为“孤儿药”。相比于欧美等国对罕见病患者的关注，目前中国面临的首要问题是，国家应尽快为罕见病立法。
