脊髓性肌萎缩症新生儿筛查，助力SMA症状前治疗帮助患者实现最大获益 国际罕见病日：《脊髓性肌萎缩症（SMA）患者关爱倡议》正式发布 罕见病组织负责人邢焕萍：我相信患者“每年都有新年礼物”丨我信 “这几年的成果，可能是我人生的一个巅峰，有时候觉得这辈子活得还挺值。” （本文首发于2022年12月29日《南方周末》） 基因疗法有望治愈脊髓性肌萎缩 脊髓性肌萎缩症是一种罕见的致死性遗传病，大多数患儿活不到20个月，但新的基因疗法却取得了令人振奋的临床结果。这一突破性进展也给其他神经缺陷疾病的治疗带来希望。
