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美国批准首款基因编辑疗法
两款基于细胞治疗的新疗法在美国被批准用于治疗镰状细胞病(SCD)患者,其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法,具有里程碑意义。 -
抗癌“神药”与抗癌新疗法丨科创要闻
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礼来AD新药疗效显著,世界最小起搏器获批,化疗药首次穿越血脑屏障丨科创要闻
法布里病创新疗法PRX-102在欧盟获批上市、礼来Donanemab治疗早期AD临床3期显著减缓患者认知衰退、美国FDA批准世界首个呼吸道合胞病毒疫苗上市、世界上最小的起搏器美敦力Micra AV2和Micra VR2获批;史赛克完成对Cerus Endovascular的收购、安斯泰来59亿美元收购Iveric;中国科学家在猴脑内实现介入式脑机接口脑控机械臂、美国西北大学研究人员使用超声波设备首次实现化疗药物穿越血脑屏障。 -
可矫正老花眼的眼药水,找到逆转白发的“开关”丨科创要闻
润迈德冠状动脉功能测量系统获批上市,全球首款现货型干细胞移植疗法获批准上市,老花眼药水达到3期临床终点,流感新疗法获突破性疗法认定,新型免疫肿瘤学候选药物将进入2期临床,GSK20亿美元收购BELLUS,默沙东108亿美元收购Prometheus,科学家使用强化学习实现自上而下设计蛋白质结构,发现了逆转白发的“开关”。 -
血友病有新疗法,创新药企合并忙丨科创要闻
康诺亚/乐普生物将与阿斯利康达成授权协议,科伦博泰拟港股上市;血友病新疗法,赛诺菲与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio获批上市,CSL基因疗法Hemgenix获有条件上市许可;创新药企Redx和Jounce、MEI Pharma和Infinity宣布合并重组。科学家开发了一种活体组织内制造集成电路的新方法,利用AI与深度学习首次精准地从头设计出酶分子。中国国家药监局药审中心发布3项指导原则。 -
乙肝新疗法、男性避孕药有突破,药审中心8项指导原则发布丨科创要闻
2月13日-19日,美国FDA加速批准治疗IgA肾病创新疗法上市,中国国家药监局批准盐酸凯普拉生片上市;歌礼制药PD-L1抗体ASC22可实现慢乙肝功能性治愈,腾盛博药联合疗法治愈乙型肝炎病毒感染2期临床获积极结果;诺诚健华与渤健终止奥布替尼的全球开发和商业化合作;和铂医药、巨石生物分别启动两款药物license-out(对外授权)。 另外,两项基础研究进展值得关注——科学家发现神经元中的DNA修复新机制、非激素类男性避孕药研发突破;国家药监局药审中心(NMPA)发布8项指导原则。 -
争议新冠“神药”Paxlovid
服用一个疗程之后,“复阳”现象令一些患者担忧。FDA要求辉瑞在复阳人群中开展试验,并在2023年9月30日之前提供Paxlovid使用第二个疗程的随机对照试验的初步结果。 如果患者患有其他疾病,需服用多种药物,在利托那韦的抑制下,不仅减缓了奈玛特韦的分解,同时也减缓了其他药物在体内的分解,但其他药物临床试验并未考虑这一情况,同时服药将可能导致严重的药物相互作用。“这是Paxlovid的致命缺点。” 对于Paxlovid药物作用的更多研究尚在进行之中。包括Paxlovid对于接种疫苗人群的疗效的影响、儿童患者的疗效和安全性以及耐药性。许多新冠病毒变异毒株已经对单克隆抗体产生了耐药性,但目前还没有试验数据证明流行的毒株对Paxlovid产生了耐药性。 “我们需要继续开发针对新冠的新疗法,这不仅是为了与Paxlovid竞争,更是为了跑通病毒从鉴定到开发和测试新疗法的整个流程,为我们的未来做好准备。” (本文首发于2023年1月19日《南方周末》) -
睡觉打鼾?新药临床获顶线结果丨科创要闻
艾伯维收购DJS Abodies、礼来并购Akouos、LG化学收购AVEO Oncology,三笔收购交易金额合计超百亿元人民币。电磁波刺激改善阿尔茨海默病患者症状的创新疗法获美国FDA的突破性医疗器械认定,能治疗阻塞性睡眠呼吸暂停疾病并改善睡觉打鼾症状的新药临床试验取得顶线结果。科学家发现一种肠道细菌能降解尼古丁并缓解肝脏疾病。 -
除皱纹新疗法,一年只需两针丨科创要闻
一年两针、长期消除眉间皱纹的创新产品获美国FDA批准上市;渐冻症治疗领域,新药Albrioza获FDA专家委员会支持,“干细胞+基因治疗”渐冻症联合疗法安全性获证实;辉瑞GBS(B族链球菌)母体疫苗获FDA突破性疗法认定;康希诺吸入式新冠疫苗作为加强针被纳入紧急使用;罗氏2.5亿美元收购新兴生物科技公司Good Therapeutics;百心安-B、乐普生物-B两家港股生物科技公司寻求科创板双重上市。 -
猴痘、新冠与HIV,疫苗、药物与新疗法
导读:7月23日,WHO宣布猴痘疫情构成国际公共卫生紧急事件,本周欧盟和美国相继批准全球唯一一款猴痘疫苗的使用。 中国首款自主研发的口服小分子新冠治疗药物获批上市,CRISPR/Cas13有望用于治疗新冠感染,英国研究团队通过48万新冠感染者的数据分析,发现62种症状与新冠感染显著相关。我们对新冠仍不能掉以轻心。 美国希望之城医学中心和西班牙巴塞罗那医院的两支研究团队,分别报告了两名最新HIV“治愈者”,为艾滋病毒(HIV)感染者带来新希望。