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个性化新抗原癌症疫苗疗效喜人
个性化新抗原癌症疫苗已成为全球恶性肿瘤治疗的明星,全球目前共有超过九十项处于不同阶段的临床试验,大多数针对胰腺癌、非小细胞肺癌等难治型、易复发的恶性肿瘤。 -
“不死的癌症”红斑狼疮或有药可医
以CAR-T细胞疗法为代表的新药在治疗“不死的癌症”红斑狼疮方面展现出令人鼓舞的临床试验结果。 -
美国批准首款基因编辑疗法
两款基于细胞治疗的新疗法在美国被批准用于治疗镰状细胞病(SCD)患者,其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法,具有里程碑意义。 -
2万元冷冻20年“救命种子”, 自存脐带血是不是“智商税”
除官方血库开展的自存脐带血项目服务之外,还有大量资质欠缺的所谓“细胞科技公司”“综合细胞库”涌入市场,推出脐带血、胎盘、脐带存储等一系列服务,号称提取出的干细胞、间充质干细胞,不仅可以用于疾病治疗,还可用于美容、抗衰老等领域。 “如果仅冻存又不利用,那是最大的浪费。对个体家庭来说浪费钱,对国家来说浪费了脐血库的冷冻存储资源。”不少血库工作人员在宣传脐带血的作用时,更加侧重于强调自存脐带血的优点,却很少提及捐赠脐带血的流程。 由于目前自体存储脐带血的入库标准较低,哪怕采集的血量很少也可存储,而且所有放弃继续冻存的脐带血会直接废弃,而不是进入公共血库,未来应考虑更优化的利用方式。 (本文首发于2023年6月1日《南方周末》) -
可编程的分子“注射器”
一种高效、可编程的分子“注射器”表现出了巨大的医疗应用潜力,这种工具可以把具有治疗效果的蛋白专一性地导入靶细胞中,并为基因编辑技术开启了一种新的策略。 -
新冠没有消失,1款新药、2款疫苗获批丨科创要闻
石药集团新冠mRNA疫苗、神州细胞重组新冠病毒4价疫苗在中国纳入紧急使用,众生药业新冠口服药来瑞特韦片附条件批准上市,腾盛博药宣布停止新冠中和抗体项目。首款APDS疗法获美国FDA批准上市,口服司美格鲁肽高剂量版本三期临床成功,治疗社交焦虑症(SAD)新药三期研究获积极结果。科学家发现新冠病毒会改变人体细胞内染色体结构,以及一项新疫苗设计技术。中国国家药监局药品审评中心先后发布五项指导原则。 -
二十年等待终迎喜讯 EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌迎来针对性靶向治疗药物 安卫力®(琥珀酸莫博赛替尼胶囊)首张处方落地
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高血压诊断标准下调,新型降压药有望获批丨科创要闻
Idorsia与杨森联合开发的新型降血压药物临床三期获积极结果,阿斯利康哮喘急救药物获美国FDA咨询委员会支持,中国创新药企璎黎药业的1类创新药林普利塞片获附批上市。Clovis Oncology可能申请破产,上海印发促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案,中国首家异种大器官移植医用猪培育基地竣工,个体化TCR-T疗法获突破并进行了首次人体临床试验,硬膜外电刺激(EES)帮助9名瘫痪患者恢复行走。 -
人脑类器官可在鼠脑中生长丨科创要闻
10月10日-10月16日,全球首个现货型T细胞疗法获欧盟上市推荐,百济神州抗癌药百悦泽®经验证具备“同类最优”治疗潜力,全球最大生物医药制造工厂竣工,2022年biotech公司合并再添新例,Imara与Enliven宣布在一起。科学家们将人脑类器官成功植入新生鼠大脑,首次证明人脑细胞在体外也有智力,并发现新一代基因编辑工具LSRs。 -
舌下含片可快速逆转过敏反应丨科创要闻
9月26日-10月9日,中国国家药监局批准华领医药的全球首创降糖新药多格列艾汀片(华堂宁)上市,美国FDA批准无需注射的眼表麻醉剂上市,速效治疗过敏反应的舌下膜剂获积极结果。美国FDA推出药物审评试点项目以加速药物审评速度,中国CDE发布《药物临床依赖性研究技术指导原则(试行)》填补空白。用LNP递送病毒RNA的“合成RNA病毒”用于癌症全身治疗的设计与开发;基于人诱导多能干细胞从事GWAS研究的平台建成。