脊髓性肌萎缩症新生儿筛查,助力SMA症状前治疗帮助患者实现最大获益 国际罕见病日:《脊髓性肌萎缩症(SMA)患者关爱倡议》正式发布 基因疗法有望治愈脊髓性肌萎缩 脊髓性肌萎缩症是一种罕见的致死性遗传病,大多数患儿活不到20个月,但新的基因疗法却取得了令人振奋的临床结果。这一突破性进展也给其他神经缺陷疾病的治疗带来希望。