蔡磊:猎药病人引发的震荡丨世界渐冻人日特稿

确诊渐冻症后,京东集团原副总裁蔡磊迅即投入药物研发,成为部分人眼中挑战这种罕见病的“天选之子”,患者将其引为同路人,视作精神支柱。但在身体消耗的同时,蔡磊面临着人力、经费、智识和资源的亟待填补和更新,更大的空白来自社会的理解:他自认一心为公的创业行动,遭遇各种误解、质疑甚至诋毁。

对罕见病新药研发的挑战,在蔡磊初次涉足的医药领域荡起涟漪,激发起基础科研、临床、监管、医保等多个领域从业者的思考:如何突破罕见病药物的研发险阻?怎样兼顾关照罕见病人的社会责任和企业生存及盈利的商业逻辑?是否能创造某种新的模式,让整个产业链更加顺滑、健康,真正做到以患者为中心?

在西西弗斯式的精神感召之外,蔡磊的“抗冻之举”还在不断带给社会多重启示

(本文首发于南方人物周刊)

发自:北京

责任编辑:陈雅峰

(南方人物周刊记者 梁辰/图)

退化

“昨天我又呛咳了,差一点人就没了。”2023年5月31日,蔡磊告诉《南方人物周刊》记者。“我现在连水都不敢轻松喝。”

属于“神经退行性疾病”的渐冻症(ALS),意味着患者的身体机能退化不可逆。这种“退行”,在2019年前后尚以半年左右为单位,如今加速为月甚至周,作用于蔡磊的身体。

2023年5月9日,第一次出现在本刊拍摄团队面前的他,两只胳膊垂落在肩膀边,手在衣袖里晃动。走路看似自如,其实也有点迈不开步子,双脚像在地面拖行。

“我这边早就脱臼了。”他用眼睛朝我示意右肩。两年多前,他肩膀与手臂连接部分的肌肉便已经如酵母面包,一捏,便软塌塌地陷下去一个坑。

蚊子爬到脸上,没法赶。去卫生间这样的行为,要拆分成几十个动作,把每一个步骤转成语言交代给生活助理(阿姨)。

2023年初,10个手指中唯一还保留些微功能的只剩右手食指,但也无法完成像抬手指头这样的动作。如今,每次操作电脑,都需要让阿姨把他右手放在桌面鼠标上,靠脚踩踏板,配合桌面鼠标来工作。一次放不精准,就得再放。

一个月后再见面,他说话喘息越来越频繁,有时需要请他重复两三次,才能听清楚他的吐字。

糯米、花生,他不怕,他怕粉末状的东西,也怕水。“因为肌肉没有力量,喝水的时候没法良好地闭合气管,特别怕呛咳。”他有意识地减少喝水、吃饭。实在渴了,就请阿姨给他端水,用玻璃吸管喝一点。

外出下台阶或者缓坡,他会请周围的人(阿姨、助手或者任何他能叫到的人)扶住他。“摔死是我们这个病到后期最常见的死法之一。一旦碰到个坎儿,没法用手抱头,只能眼看着自己砸到地上。”

一个素来雷厉风行、拥有强大掌控力的人,如今任何动作都要依赖他人,难受吗?

“不难受,早就预料到,这不重要。主要是身体恶化,让我工作能力变得越来越差,这是我最在乎的。”

按他目前的病程进展,早就该做胃造瘘(通过腹壁外管道输入营养液至胃腔进食)了。“一旦呛咳导致肺炎,就没命了。为了保命我也应该胃造瘘了。”

可他不想。“这样我就不能出门和工作了。我连打盹都不行。”他定定地强调。“留给我可能只有不到一年的时间。”

“百慕大”

“异想天开。”“完全不可能。”

自从蔡磊宣称要自主研发ALS治疗药物,他不断听到这类声音,也包括他学药学出身的妻子段睿。

神经科学领域专家认为,导致认知功能障碍的AD(阿尔茨海默症)是主管学习和记忆的神经元损坏,虽然病人躯体可以自由活动,但却丢了“灵魂”。而ALS(肌萎缩侧索硬化)正好相反,病人的灵魂清醒,但由于主管运动的神经元死亡,躯体失去表达能力,要眼睁睁地看着自己走向死亡,因此又被称作“渐冻症”。

所以,当刚刚四岁多的儿子攥着自己的手,当同为病友的湖北省卫健委副主任张定宇给出拥抱,蔡磊能清晰地感应到和他们肌肤接触,却无法给对方回应,甚而只能回一个踉跄。

近200年里,渐冻症的致病机理如“百慕大三角洲”,诡谲难测。即便生命科学和基因治疗等技术快速发展,绝大多数散发型ALS的病因仍然不明,不到10%的ALS亚型属于单基因突变,致病机理也仍在寻找和“破译”之中。

2021年中,蔡磊申请病休,逐步不再承担他长期任职的京东集团副总裁工作。段睿说,蔡磊的病情似乎在“加速变差”,实际上是匀速发展。

“它的发展是线性的,但外在表现不是。病人的神经(元)是一个一个死,但只有当少到只剩总量的约40%,你才有感觉。就好像100根筷子撑着一个平台,它是一根一根匀速倒掉的,但可能倒掉60根你才有一点自知,好像它歪了。”

“但现在也没办法知道蔡磊(的平台)还剩多少根筷子?”

“没有,如果能知道,这个病就能实时监测了。”

目前,蔡磊日常进食和饮水都要在生活助理的帮助下进行 (南方人物周刊记者 梁辰/图)

使者

有业内人士把ALS的致病过程称为“针对运动神经元的谋杀案”。如果能看到“案发现场”,弄清元凶和同谋,就像获得了科研的指南针。“探案”的关键线索之一在于,在患者去世后取出脑/脊髓组织(注:通常脑库仅收集全脑组织,但为了ALS研究需要同时留取脊髓组织),将切片进行神经病理分析。

位于杭州的国家健康和疾病人脑组织资源库(简称“国家脑库”)始建于2012年,属于非营利性机构。经过十年左右的建设,中国还成立了多家共同发起的中国人脑组织库协作联盟,目前共收集了千余例样本,但直到几年前,罕见病的标本不过寥寥几例。

“谁也不敢说这句话。”业内人士坦承。

这句话指的是:您愿意捐出自己的脑/脊髓组织吗?

在中国的文化里,对死亡的探讨素来讳莫如深。而科研者和患者之间听不到彼此的需求,患者也不免对“实验”带有戒备。“医生的天职是要提供治疗。和气息尚存的患者谈论捐献遗体和组织,意味着宣判医疗无能。患者也会觉着你要拿我的器官,是不是要卖钱做工具,要拿我去出名图利?”受访者们直言。

大脑是在人去世后自溶最快的组织。原则上,需要在捐献者去世后12小时内完成取材全过程。捐献者生前必须与家属及脑库谈妥,签署捐献同意书。去世后家属及时开具死亡证明,并在第一时间通知脑库,将遗体送到脑库实验室完成解剖,取出脑与脊髓组织。

取出脑和脊髓组织是专业度很高的操作,一般都由病理科的医生或解剖系的教授等资深团队来完成。但整个过程依然充满变数。新冠疫情期间,山西一位患者家庭表达了捐献意愿,但囿于业内规定,120车辆不拉遗体,殡仪馆的车也只能往返于逝者去世地和殡仪馆之间。最终是蔡磊团队联系中国器官移植发展基金会,几经周转联系到了太原人体器官获取组织(OPO)协调员,将患者的遗体运送到山西医科大学收取脑组织样本,才算圆满。但OPO仅限于在同一地区进行运输作业,其车辆也不能跨省跨市运送遗体。“说句极端的话,想做好事,却似乎还得‘找个对的地方死’!”一位知情者慨叹。

有充满爱心的捐献者不仅提出捐献脑和脊髓组织,还希望能捐献其他器官或组织,譬如角膜。“像角膜这样的组织是救活人的,伦理上当然优先于致力于科研的脑组织捐献。即便脑取材要争分夺秒,却需要尊重这样的优先次序。因为这也是逝者的大爱。”参与过脑组织捐献的人士表示。

2022年9月,蔡磊召开媒体见面会,宣布自己将在逝世后捐献遗体(特别是脑和脊髓组织),以此推进渐冻症科研——他将这称为“打完最后一颗子弹”。张定宇等千名渐冻症患者也表达了相同的志愿。

一千多个同意捐献的患者或家属(正常人的遗体和脑组织也可用于渐冻症科研),有不少都是蔡磊一个一个电话恳谈下来的。有欣然应允的,更多人经历过漫长的迟疑,与家人的冲突,磨合,同意,或反悔。

截至2023年1月,渐冻症患者遗体捐献已完成9例,成功保存脑组织和脊髓组织8例。之后不到半年,这个数字已突破两位数。

“看起来完成捐献的数量很少,但你知道每一个数字意味着什么?”蔡磊问我。

“意味着生命的消失。”他旋即自答。“他们都是英雄。”

5月下旬,他前往位于杭州的国家脑库参观。对着那些盛放捐献者脑组织的器皿,他久久说不出话。献花时,弓着的背发出微微的颤动。

一周之后,当我们坐在工作室院子里谈起脑库之行,两行泪水忽地从蔡磊眼眶里滴到面颊,习惯了低声言语的喉腔里,罕有地爆出长达十几秒的呜咽。

“帮我拿点纸巾。”蔡磊说。“我怕眼泪。它会蜇我,特别疼。”

器皿上没有标明捐献者的姓名,但蔡磊说他心里知道是哪些人舍

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校对:赵立宇

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