基因疗法可以令人放心了?

对接受基因治疗的艾滋病患者长期随访的结果表明,遗传修饰T细胞是一项安全的基因疗法。这或许能部分消解近年来人们对于基因疗法的过度疑虑。

责任编辑:朱力远

对接受基因治疗的艾滋病患者长期随访的结果表明,遗传修饰T细胞是一项安全的基因疗法。这或许能部分消解近年来人们对于基因疗法的过度疑虑。

上世纪九十年代,基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”(SCID),至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验表明,基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著,甚至能够令盲人重获光明。而更多的动物模型试验显示,基因治疗大有根治更多顽疾的可能。

安全性问题

可以说,基因疗法承载了现代医学治愈顽疾的诸多希望。但是,由于该疗法涉及对患者的遗传物质进行操作。所以,基因疗法自诞生之日起,其安全性也备受关注。

迄今为止,在基因疗法完成的两千余例人体试验中,共有12例发生严重的不良反应,如免疫排斥或T细胞白血病等。这其中,“乔妮·莫尔之死”(参见《南方周末》2007年8月22日科学版)的影响最为深远。2007年7月美国马里兰州一位36岁的关节炎患者,在接受基因治疗时意外死亡,继而引发美

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网络编辑:方亚

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