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美国批准首款基因编辑疗法
两款基于细胞治疗的新疗法在美国被批准用于治疗镰状细胞病(SCD)患者,其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法,具有里程碑意义。 -
2023年上半年15款1类创新药获批丨科创要闻
中国国家药监局批准5款1类创新药,以及中国首款靶向BCMA的CAR-T疗法上市,全球首款糖尿病细胞疗法获美国FDA批准上市;礼来3亿美元收购Sigilon,美国FDA授予AD候选疫苗ACI-24.060快速审批资格;科学家利用AI开发出新型碱基编辑工具,在真核生物中发现CRISPR样系统,有望带来新的基因编辑工具。 -
小冰GPT克隆人计划启动,上海集聚企业研发机构丨科创要闻
美国FDA批准首款治疗DEB的基因疗法上市,中国国家药监局批准2款创新药、2款创新医疗器械上市,全球首个5G异网漫游试商用启动,舍弗勒长沙研发中心揭牌,小冰公司启动“GPT克隆人计划”,创新药企Athenex宣布破产,科学家开发新型可穿戴设备让断臂感受温度,“变色龙”般的新型活性胶体材料开辟活性智能材料新方向。 -
减肥疗法72周减重超30斤,首款口服粪便微生物疗法获批丨科创要闻
礼来减肥疗法Tirzepatide 3期研究成功、,首款口服粪便微生物疗法Vowst获美国FDA批准上市、,FDA加速批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化首款疗法Qalsody;礼来出售糖尿病产品BAQSIMI®;Science发表大规模哺乳动物比较基因组研究11篇论文揭示人类健康和疾病相关信息,科学家研制出可移动的疫苗打印机,首个阿尔茨海默病基因疗法临床试验结果发布;另外,CDE发布三项指导原则值得关注。 -
血友病有新疗法,创新药企合并忙丨科创要闻
康诺亚/乐普生物将与阿斯利康达成授权协议,科伦博泰拟港股上市;血友病新疗法,赛诺菲与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio获批上市,CSL基因疗法Hemgenix获有条件上市许可;创新药企Redx和Jounce、MEI Pharma和Infinity宣布合并重组。科学家开发了一种活体组织内制造集成电路的新方法,利用AI与深度学习首次精准地从头设计出酶分子。中国国家药监局药审中心发布3项指导原则。 -
辐射损伤通过父亲遗传给后代丨科创要闻
科伦药业向默沙东授权7个在研ADC项目,Gilead旗下子公司Kite收购Tmunity;罗氏双特异性抗体疗法获批上市,全球首款通用型T细胞疗法获批上市,潜在“first-in-class”NASH新药3期试验获积极结果;科学家用干细胞+3D生物打印技术,打印出人类眼组织,发现辐射损伤会通过父亲遗传给后代,在人体内发现155个新的“微基因”。 -
首个接受CRISPR定制疗法的肌肉萎缩症患者离世
科学家希望一种更安全的基因编辑替代疗法能够使患者的DNA本身发生永久性改变,目前尚不清楚新技术是否造成了患者的死亡。 -
人脑类器官可在鼠脑中生长丨科创要闻
10月10日-10月16日,全球首个现货型T细胞疗法获欧盟上市推荐,百济神州抗癌药百悦泽®经验证具备“同类最优”治疗潜力,全球最大生物医药制造工厂竣工,2022年biotech公司合并再添新例,Imara与Enliven宣布在一起。科学家们将人脑类器官成功植入新生鼠大脑,首次证明人脑细胞在体外也有智力,并发现新一代基因编辑工具LSRs。 -
除皱纹新疗法,一年只需两针丨科创要闻
一年两针、长期消除眉间皱纹的创新产品获美国FDA批准上市;渐冻症治疗领域,新药Albrioza获FDA专家委员会支持,“干细胞+基因治疗”渐冻症联合疗法安全性获证实;辉瑞GBS(B族链球菌)母体疫苗获FDA突破性疗法认定;康希诺吸入式新冠疫苗作为加强针被纳入紧急使用;罗氏2.5亿美元收购新兴生物科技公司Good Therapeutics;百心安-B、乐普生物-B两家港股生物科技公司寻求科创板双重上市。 -
延寿、抗衰,脑再生丨科创要闻
2022年8月29日-9月4日,全球首个白细胞介素36受体抗体,和首款治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的疗法获美国FDA批准上市;Pharma与Biotech的故事也在继续,诺和诺德以11亿美元收购生物公司Forma,进一步拓展血液疾病的管线。 在基础研究方面,科学家们构建了全球首个脑再生时空图谱,CRISPR基因编辑为CAR-T细胞治疗提供了一种创新技术,雷帕霉素(rapamycin)的短期用药方案实现了延寿、抗衰效果,利用AI设计出能够穿过细胞膜的大环多肽分子。