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美国批准首款基因编辑疗法
两款基于细胞治疗的新疗法在美国被批准用于治疗镰状细胞病(SCD)患者,其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法,具有里程碑意义。 -
2023年上半年15款1类创新药获批丨科创要闻
中国国家药监局批准5款1类创新药,以及中国首款靶向BCMA的CAR-T疗法上市,全球首款糖尿病细胞疗法获美国FDA批准上市;礼来3亿美元收购Sigilon,美国FDA授予AD候选疫苗ACI-24.060快速审批资格;科学家利用AI开发出新型碱基编辑工具,在真核生物中发现CRISPR样系统,有望带来新的基因编辑工具。 -
首个接受CRISPR定制疗法的肌肉萎缩症患者离世
科学家希望一种更安全的基因编辑替代疗法能够使患者的DNA本身发生永久性改变,目前尚不清楚新技术是否造成了患者的死亡。 -
延寿、抗衰,脑再生丨科创要闻
2022年8月29日-9月4日,全球首个白细胞介素36受体抗体,和首款治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的疗法获美国FDA批准上市;Pharma与Biotech的故事也在继续,诺和诺德以11亿美元收购生物公司Forma,进一步拓展血液疾病的管线。 在基础研究方面,科学家们构建了全球首个脑再生时空图谱,CRISPR基因编辑为CAR-T细胞治疗提供了一种创新技术,雷帕霉素(rapamycin)的短期用药方案实现了延寿、抗衰效果,利用AI设计出能够穿过细胞膜的大环多肽分子。 -
猴痘、新冠与HIV,疫苗、药物与新疗法
导读:7月23日,WHO宣布猴痘疫情构成国际公共卫生紧急事件,本周欧盟和美国相继批准全球唯一一款猴痘疫苗的使用。 中国首款自主研发的口服小分子新冠治疗药物获批上市,CRISPR/Cas13有望用于治疗新冠感染,英国研究团队通过48万新冠感染者的数据分析,发现62种症状与新冠感染显著相关。我们对新冠仍不能掉以轻心。 美国希望之城医学中心和西班牙巴塞罗那医院的两支研究团队,分别报告了两名最新HIV“治愈者”,为艾滋病毒(HIV)感染者带来新希望。 -
卖“鼠”毛利率超茅台,药康生物能跑多远?
随着公司业务增长,基础品系鼠等低毛利率业务收入占比提升,药康生物整体毛利率下降不无可能,这点从它的“前辈”——Charles River、南模生物等公司便可发现。 CRISPR/Cas9技术已成为运用最广泛的基因编辑技术,药康生物即从Broad研究所获得授权。美国专利商标局专利审判和上诉委员会(PTAB)2017年通过的一项判决显示,这一专利尚存争议。 国内市场竞争激烈之下,药康生物已开始全球化布局,不过药康生物的中、日、韩官网上,亚太、北美、欧洲三地经销商的链接尚为空白。 -
把普通水稻“编辑”成香稻
以CRISPR/Cas9为主的基因编辑技术不仅可以增强香味基因,还可以对普通水稻增添香味基因,从而可能生产出更多的香稻。 -
新的研究表明,基因编辑技术仍不成熟
《细胞》杂志在线发表的一项研究表明,采用CRISPR/Cas9对胚胎进行基因编辑以治疗眼盲,不但无法治疗眼盲,还有可能造成其他严重的损害。尽管CRISPR/Cas9获得诺奖的承认,但这也并不意味着该技术总是有益的。 -
超级基因剪刀是如何打造的?
2011年,在波多黎各圣胡安举行的一次会议上,法国科学家卡彭蒂耶“偶遇”美国科学家杜德纳,两人相谈甚欢,思想的火花由此产生。次年,她们合作发表了第一篇论文。基因编辑领域的超级工具CRISPR/Cas9就这样横空出世了。 -
两位CRISPR基因编辑发明人回应贺建奎研究:支持限制、全面叫停对人类胚胎基因编辑
在CRISPR Cas9基因编辑技术方面获得重大突破而声名鹊起的詹妮弗·杜德纳 (Jennifer Doudna)26日在加州大学伯克利分校网站上发表对全球首例基因编辑婴儿一事的回应。詹妮弗·杜德纳表示,假定今天的新闻得到证实,这使得对基因编辑技术的使用限制更为紧迫,我们应该限制对人类胚胎细胞的基因编辑仅仅用于确切的未被满足的医学需求。