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冰桶挑战十年:愿我们都能看到生命的1‱ | 国际罕见病日
“我们无时不在期盼着关注着,期盼着新药研发,期盼着进口药物上市……但罕见病不意味着彻头彻尾的灾难,所以不要向我们投以可怜或同情的目光;罕见病不意味着个人品行的好坏,所以不要排斥我们;罕见病患者不是只能被动接受帮助的人,我们有权且有能力过自己想要的人生。” -
司美格鲁肽中国获批降糖,还不是减重丨科创要闻
原创新药研发不易,由于临床效果不佳,辉瑞、诺华、阿斯利康等医药巨头都在2023年里放弃特定减肥药物的研发。当然,在巨大的市场面前,不断还会有新人入局,开启更多创新药物研发。 -
AD新药,获批中国上市!丨科创要闻
尽管AD新药研发“道阻且长”,有退出,也不断有新人进场,为了守护记忆和亲情,药物研发从未停止。 -
蔡磊:猎药病人引发的震荡丨世界渐冻人日特稿
确诊渐冻症后,京东集团原副总裁蔡磊迅即投入药物研发,成为部分人眼中挑战这种罕见病的“天选之子”,患者将其引为同路人,视作精神支柱。但在身体消耗的同时,蔡磊面临着人力、经费、智识和资源的亟待填补和更新,更大的空白来自社会的理解:他自认一心为公的创业行动,遭遇各种误解、质疑甚至诋毁。 对罕见病新药研发的挑战,在蔡磊初次涉足的医药领域荡起涟漪,激发起基础科研、临床、监管、医保等多个领域从业者的思考:如何突破罕见病药物的研发险阻?怎样兼顾关照罕见病人的社会责任和企业生存及盈利的商业逻辑?是否能创造某种新的模式,让整个产业链更加顺滑、健康,真正做到以患者为中心? 在西西弗斯式的精神感召之外,蔡磊的“抗冻之举”还在不断带给社会多重启示 (本文首发于南方人物周刊) -
AI持续大热,超400份样本揭示关键癌症特征丨科创要闻
亚马逊生成式AI服务Bedrock,阿里巴巴发布“通义千问”,商汤发布“日日新SenseNova”, Auto-GPT引发新一波GPT热潮,滴滴发布Robotaxi概念车;中科院合肥物质院EAST实现世界上最长时间可重复的高约束模等离子体运行,《自然》及其子刊发布7篇肺癌研究论文分析关键癌症特征;国家药监药审中心发布4项指导原则,涉及儿科用药、呼吸道合胞病毒感染药物、基因治疗血友病、中药新药。 -
发现潜在的醒酒分子,两类罕见病的首款治疗药物获批丨科创要闻
辉瑞偏头痛新药获美国FDA批准上市,中国生物制药完成收购F-star,海和生物创新药谷美替尼片获中国国家药监局附条件批准上市,Rett综合征首款治疗药物获批上市,微囊淋巴瘤LM创新药物2期临床获积极结果,弗里德里希共济失调迎来首个治疗药物,科学家绘制出第一张昆虫全脑图谱、发现潜在的醒酒分子。 -
RDPAC执行总裁康韦:“中国医药创新土壤还有很大待开垦空间”
“我相信当下以及未来一段时期,中国生物医药市场的庞大规模和创新药市场未被满足的巨大需求的优势不会变,仍是吸引跨国药企继续投资兴业的根本因素。” 目前,跨国药企愈发强烈地希望将中国纳入全球同步研发管线计划,推进中国和全球同步研发创新的药物,可以同步在中国获批上市。 不少药企女高管本身就是临床医生出身,她们谈到创新药在临床应用等情况时,始终都带着对患者天然的、深切的关怀,“创新药的患者可及”是大家共同的使命。 -
诺华创新药物中国总裁张颖:“如何让创新药下沉县域市场,国家和药企都面临挑战”
当下中国药企的创新还是在研发速度上的变革,在同一赛道里力求能够做得更好一些,而我预估,未来中国医药的创新将不再仅仅是说me better,而会是me first。 最近一年里,确实有许多公司对自己的管线做了一些调整,包括诺华在内。总而言之,缩减管线是为了让我们能够更好地聚焦。 中国幅员广阔,有14亿人口,城乡差距大,二三线城市和县域及农村地区差距很大。我认为如何能够让创新药更好地下沉到这些区域,是国家和药企都面临的挑战。 -
血友病有新疗法,创新药企合并忙丨科创要闻
康诺亚/乐普生物将与阿斯利康达成授权协议,科伦博泰拟港股上市;血友病新疗法,赛诺菲与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio获批上市,CSL基因疗法Hemgenix获有条件上市许可;创新药企Redx和Jounce、MEI Pharma和Infinity宣布合并重组。科学家开发了一种活体组织内制造集成电路的新方法,利用AI与深度学习首次精准地从头设计出酶分子。中国国家药监局药审中心发布3项指导原则。 -
医保谈判再现“灵魂砍价”:平均降价60.1%,多款药谈出平民价
未来一段时间内,国家药监局新批准的抗新冠病毒药物仍可纳入临时报销。“我们现在的医保支付政策只是延续到3月31日,以后就不一定有这个政策了。”下一步安排还需观察疫情形势。 “如果目前还是无法找到比它更好的替代性的手段的话,天价的情形还可能延续,即便这些天价药暂时进不了医保,至少可以让这些药物的供应有保障,我觉得这也是一个可以去完善的地方。” 新药入医保时间持续提速、国产创新药入医保成功率提高。在108个谈判竞价药品中,105个是2017年1月1日后上市的,占比高达97%,其中有23个药品是2022年上市当年就被纳入了目录。