29岁女孩“解冻”，蔡磊期待的“破冰”转折点来临？

2026年1月30日，蔡磊（图：南方人物周刊记者 梁辰）

2026年1月1日，蔡磊在自己创建的渐冻症患者组织平台“渐愈互助之家”（以下简称“渐愈”）公众号上发布公开信，宣称“团队数年来与中国科学家合作推进的SOD1等基因类型渐冻症的治疗药物，实现了领先世界的临床前和临床疗效，对SOD1患者来说，渐冻症这个200年的恶魔已被‘秒杀’！渐冻症的历史其实已被改写。”

参与这款新药试验的受试人小刘被媒体拍到能扶着东西短暂行走的画面，视频切片被转发，并配上“医学奇迹”的文字。这与蔡磊的“胜利宣言”形成呼应，也带给人好奇和疑问：

渐冻症真的有特效药了吗？能造福多少人？蔡磊的身体看起来“每况愈下”，为何不能借此改善？“历史被改写”的消息为何没有掀起更大的声浪？蔡磊团队和合作者这几年经历了什么？从实验室到临床试验要突破哪些难关和风险？“破冰驿站”直播间是公益还是挣钱？我们离彻底攻克渐冻症，还有多远？

《南方人物周刊》采访了蔡磊段睿夫妇，参与临床试验的小刘、北京天坛医院、相关药企、其他患者和家属等，获知了关于新药研发和临床试验的些许线索和奥秘，以及局中人的艰辛、困顿与坚持。

与三年前相比，有的患者已不在，有的患者病情有逆转。跟蔡磊合作的科学家、企业在不断变化——这是这项事业的常态。洞察和破解渐冻症谜局，是一场漫长的接力。

“2D地图”

“你有没有去过广州塔？（采访完）我可以带你去耶。”两个月前，29岁的小刘在微信上向我发出邀请。

几天之后，在南国炽热的阳光下，我们见到了小刘。她用手丝滑地操控轮椅，速度不慢。打车时，她用手撑着扶手起身，告诉司机如何折叠她的轮椅放进后备箱，然后打开车门，自己坐好。

小刘乘坐网约车出行（图：张志韬）

这是我采访的渐冻症（早中期）患者中，唯一一个可以独自生活的例子。受访的临床试验团队成员揣测，小刘的情况之所以这么好，很可能跟她用药的时机、人比较年轻有关。更重要的是，渐冻症是异质性很强的罕见病，很难预料不同病人病程的发展和用药效果。

六年前，独自在南京工作的小刘发现身体左侧不太对劲：先是左下腿肌肉抽筋频繁，之后的一两年，病情进展迅速，走路时得扭动身子。“过马路，红灯亮了，我还没有走完一半。”她只好搬到北京和姥姥一起生活，轮椅成为日常必备。

她在北京确诊了肌萎缩侧索硬化症（ALS），也就是俗称的“渐冻症”。患者因脑和脊髓的运动神经元逐渐退化死亡，导致肌肉萎缩、无力，最终完全瘫痪，并失去语言、吞咽乃至呼吸能力。一般而言，发病后生存期为3到5年。在此过程中，患者意识通常保持清醒，眼睁睁看着自己的身体一点点“冻结”。

2023年，小刘的父亲从“渐愈”病友群里获知了一款新药IIT的临床试验机会（IIT，Investigator Initiated Trial，由研究者发起的研究，能快速将基础研究中的新发现、新方法应用于临床实践，不用于商业化）。

试药时间一共8个月，每1-2个月采用腰椎穿刺的方式注射一次药液。到2024年2月试验结束，小刘吃惊地发现，肌肉萎缩停止了。自此，她没有再服用过任何其他药物。

“（确诊后）最多活5年”，她已经打破。如今，她说话清晰流利，可以拖地、洗晾衣服，做一顿丰盛的单人餐她要花4个小时，但“慢慢来也挺好”。不过，剪指甲还是使不上劲，出行还需借助轮椅。“用药前我只能扶着（支撑物或人）走，现在力量增强了许多。”她强调，“以前我摔倒在地上，扶着也站不起来，现在撑着床、沙发就可以自己站起来。”

1月初的采访拍摄，她最大的行动难点发生在上下楼梯时：她得右手撑着墙，靠作为支撑点的右脚使力，拖曳着下垂的左脚上下，胯部大幅地朝右扭动，才能缓缓地挪动步子。因为有几十级楼梯，为了不耽误进度，小刘在那个下午唯一一次向我们提出了求助——“请扶下我。” 

这个白皙清秀的女生，与人交流时平静温和、不闪躲。她说从生病至今，她从未大哭过。“（哭）解决不了任何事情，也不会让我的病变好。我姥姥、我妈身体也不是很好，这几年大家都很努力去康复自己的身体，保持良好心情。不然能怎么办？大家在一起抱头痛哭？”

自从身体转好，小刘有了一种莫名的使命感。“想告诉大家我们是有希望的，把我的幸运、勇气传递给更多的人，让他们千万不要放弃。”（图：张志韬）

坐轮椅出行的头一年，她有“病耻感”，会觉得马路上别人都看自己，现在不会。有时她还会向提问的人介绍轮椅怎么用。当别人投以打量或小心翼翼的目光，生怕她会受伤，她笑着打起比方：

“你们穿行的可能就是那种3D的世界，是开放的游戏，你们去哪里都可以。我出门呢，可能是那种2D像素的游戏。有的地方我进不去，不过是这个地图没对我开放，或是有的区域还没有制作完成。所以我觉得都还好，我们的差距也不是特别多——即便大家玩的不是一款游戏，也能在自己的游戏里面找到乐趣。”

跨越“死亡谷”

“既然效果这么好，其他人呢？蔡磊不能用这个药吗？”看到新闻里小刘的行动视频，有网友提出疑问。

这要重新回到人类对渐冻症的了解——之所以被称为“罕见病中的旗舰病”，正因其致病机制至今莫测难辨。“有一些是错误蛋白的折叠导致，也有免疫系统的失衡和过激，神经炎症，或胶质细胞问题，还有说是能量代谢等等。这些学说都有道理，但都像盲人摸象，它实际上是一个很复杂的综合问题。”天坛医院副院长、国家神经疾病临床医学中心副主任王伊龙说。

天坛医院副院长王伊龙（图：受访者提供）

全世界约有50万名渐冻症患者，只有10%是家族型。 90%以上的患者是散发型，找不到明确的基因突变和病因，蔡磊属于此类。小刘所患的是已确定致病基因的SOD1型（其父检测出有隐性基因，但医生表示他一生不会发病），而这型患者只占总患者人数的2%。

2023年五六月间，小刘参与了中美瑞康公司发起、在天坛医院进行的RAG-17新药IIT试验，她是那批6个人中的第4位入组者。

“姑娘，你很幸运，你的病有救了。”试药前，蔡磊在办公室对小刘说。有媒体记录下了当时的画面：透过镜片，蔡磊的眼神里有期许，还有些许的羡慕——当时他病情比小刘轻，掌握的信息和资源也远甚于她，却缺乏“对症下药”的可能。

受试期间，小刘一共试药8次。每次，局部麻醉后，穿刺针沿着腰椎间隙刺入，接着RAG-17的透明液体被匀速推注进入体内，过程不过十来分钟，“不算难受”（结束后需要平躺6小时）。相比之下，为了检测药效而做的肌电图检查的疼痛感则会呈指数级递增。

“用1到10来打分，如果鞘内给药（腰椎穿刺）的疼痛不适感是1，肌电图的是几？”我问小刘。

“得有8到10吧。”她露出苦笑。“有点像牙齿不打麻药做根管治疗的那种疼，是说不出的酸胀感，也会有抽筋似的疼。”她说自己得病没哭，但每做一次肌电图，都要飙几把泪。

“有人不愿来（参加试药），担心会有副作用，或者没效果。有人因为家里条件不好，也觉得这病是遗传病，试药不见得会改变什么。有一部分病友不知道招募的消息。还有的中期病人会再观望。”她和父亲当时都不知道试验会带来什么，但愿意尝试。“是努力了才会看到希望，而不是看到希望了才去努力。”

小刘说自己得病没哭，但每做一次肌电图，都要飙几把泪（图：张志韬）

小刘见过王伊龙院长，觉得“他和蔼可亲，项目组的成员们也很温和”。但她不知道，从临床前到临床试验，要跨越怎样的崎岖，特别是最令科研人员揪心的“死亡谷”。

药物研发是充满起伏之路：早期发现药物（找到一个有潜力的分子），如同在茫茫大海里捞到一根针；确定药物后，在细胞和小白鼠身上看到效果，证明“针”大概真的能用。然而动物模型并不能完全模拟人的病征，渐冻症病人的异质性又大，样本人群又少，一切充满了不确定。

从IIT、I期到II期临床试验，当把“这根针”真正用到人身上，便来到了“最险恶的峡谷”——绝大多数药物都会在这里“坠崖身亡”。

特别是“双盲对照获得有效数据”，即III期临床试验的核心任务，也是最容易“坠谷”的地方。很多病人仅仅因为“正在接受治疗”这件事，主观感受就会变好。如果试验组的改善程度和安慰剂组没有显著差异，药物会被判无效。“临床试验有太多的局限和运气成分在里面。入组的病人病情偏轻或偏重，或者对照组里出现了几个恢复得特别好的个例，都可能导致数据出现偏差，得出‘无效’