六岁女孩之死，拷问医学创新与监管｜科创要闻

一种并不致死的疾病，却用上了最高风险等级的疗法，酿成一起人间惨剧，并引发全球关注。

2026年7月23日，学术期刊《科学》（Science）联合学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）刊发调查文章，披露一起疑似违规基因编辑人体试验导致一名6岁女孩死亡的事件。

女孩在2023年3月确诊Snijders Blok-Campeau综合征，这是一种极为罕见的遗传病，由CHD3基因发生突变引起，主要症状为全面发育迟缓、语言障碍及智力受损，且常伴有自闭症谱系障碍（ASD），通常不直接危及生命。

女孩父母联系到上海交通大学医学院仇子龙团队，2025年3月24日，新华医院为其实施了全球首例脑靶向碱基编辑治疗。女孩在术后第3天出现发热，随后无尿、血小板骤降，约一周后死亡。医院伦理委员会事后认定，死亡“肯定与治疗有关”，报告死因为血栓性微血管病。

根据《科学》的报道，新华医院的伦理委员会于2025年1月2日批准了这项碱基编辑疗法的人体临床研究。在此之前，该疗法仅在小鼠身上完成，关键的猕猴毒理实验直到2025年2月17日才完成。此外，女孩父母在各种非正式安排下为该试验筹措资金约86万美元（约合人民币582万元）。

中国国家卫生健康委2024年9月发布、并于同年10月1日起施行的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》明确要求，干预性研究应当具有扎实的前期基础、科学规范的方案和风险预案，并通过科学性与伦理审查；医疗卫生机构和研究者应当对可能出现的风险进行评估，不得违反临床研究管理规定向受试者收取与研究相关的费用。

更让人寒心的是，2026年2月18日，《自然》发表仇子龙团队的研究论文In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice，报告碱基编辑器TeABE在小鼠与非人灵长类动物上的实验结果，没有提到已有一名儿童接受了这项治疗并死亡，也没有披露动物实验中猴子已经出现肝肾损伤，并称“这一结果支持临床转化可行性”。

这名六岁女孩的悲剧背后，是深切的父母之爱，为了抓住一个可能改变命运的机会，他们不惜举债、愿意为她倾注一切；是前沿医学探索中的信息不对称，面对权威专家“技术已到临界点”“顶级机构可确保安全”的承诺，选择了全然相信。

面对这样的爱与信任，这场试验给患者带来的风险与收益并不难评估。那些参与该研究项目、同意该临床研究科学性与伦理审查的科学家，事后内心有没有不安？

2026年5月1日起施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院第818号令），首次以国家行政法规的形式明确了生物医学新技术的监管路径，构建了覆盖临床研究备案、转化应用审批、获批后应用的全链条动态调整机制，形成“研究—转化—限制期观察—持续再评估”的治理闭环，有没有可能让悲剧不再重演？

医学创新需要勇气，医学进步也离不开大胆的探索，但更应该时刻秉持对生命的敬畏之心，迈出的每一步都必须接受伦理校准、规则约束，以及全流程透明监督。

2026年7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明称，将对该事件进行全面调查。

我们静待调查结果。

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