6岁女童接受基因编辑临床试验后死亡，此前有患者家长联系后放弃

医生将携带基因编辑工具的病毒载体注入小美的椎管。图文无关。视觉中国图

“针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。”

2026年7月26日，上海交通大学医学院发布的一则不足200字的情况说明，引发全网关注。

事情发生在一年多以前。据《经济观察报》报道，2025年3月，一名来自上海、名叫Mei（以下称为小美）的6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑临床试验。在接受治疗后三天，小美出现发热症状，并伴随严重肾功能损伤，最终在一周内因免疫反应死亡。

小美生前患有一种罕见的神经发育遗传病，存在语言、认知和运动发育迟缓等症状。2023年7月，小美的父母联系到上海交通大学医学院松江研究院资深研究员仇子龙，并筹集了约86万美元（约合人民币582万元）作为临床试验费用。

2026年2月，仇子龙团队在《自然》杂志发表一篇相关动物研究论文，介绍了基因治疗相关实验进展，但未提及其针对人类的基因编辑治疗及相关死亡事件，仅在论文中称“弥合临床前研究与临床转化之间的差距仍是重大挑战”。

此后，小美家属向上海交通大学提交投诉，要求学校对相关研究展开调查，并申请撤回发表于《自然》的论文。

7月24日，南方周末记者联系该研究团队主要成员仇子龙，对方称目前暂不接受采访，“一切回应听交医领导安排”。7月28日，南方周末记者致电上海交通大学医学院宣传部，被挂断无人接听。

一位长期从事神经遗传病与罕见病临床诊疗的资深专家告诉南方周末记者，开展此类探索的研究团队应保持敬畏之心，以审慎、稳妥的方式推进，否则，不仅可能导致个别项目失败，还可能影响整个领域的发展。

全球只有237名患者的罕见病

据《科学》报道，小美的父亲是一名软件工程师，夫妇已备孕四年才迎来女儿，小美四岁时，幼儿园老师发现，她的绘画、书写能力落后于同龄儿童，语言发育也明显迟缓。

2023年3月，小美被诊断为全面发育迟缓。进一步的全基因组测序显示，她携带CHD3基因致病性变异。该基因缺陷会导致患者语言、认知和运动发育落后，头部大于常人，并伴有智力障碍，被命名为Snijders Blok-Campeau 综合征（简称SNIBCPS综合征），是一个极其罕见的遗传病，目前全球已知患者为237人。

确诊后，小美的母亲辞去工作，全职照顾女儿，并带她接受语言训练等康复治疗，希望尽可能改善发育状况。

2023年，在一个自闭症罕见病患者家长交流群中，小美的父母认识了仇子龙。据公开资料，仇子龙现任上海交通大学松江研究院资深研究员，长期关注雷特综合征等与基因突变相关的自闭症谱系疾病，已开展研究多年。2016年，其团队开展的转基因猴研究入选当年“中国科学十大进展”。

2023年7月，小美的父亲向仇子龙发送邮件，详细介绍女儿的病情，并附上基因检测报告，希望女儿能获得治疗机会。

据《科学》报道，仇子龙在随后交谈中称，由于小美的疾病并未危及生命，要开展相关治疗和试验，需获得医院伦理委员会批准，难度较大。从研发治疗方案，到完成小鼠、猴等动物实验验证，整个过程可能需要两年时间，且最终疗效无法保证。但在一段交谈录音中，他又表示，依托新华医院这样的顶级医疗机构开展研究，“可以