两起儿童死亡事件背后，基因编辑如何走向未来？

最近半个月里，两起基因编辑临床试验相关的儿童死亡事件，将这一创新疗法推到了聚光灯下。

2026年8月5日，美国生物医药媒体STAT News报道：总部位于上海的生物技术公司辉大基因（HuidaGene），在其研发的HG302杜氏肌营养不良（DMD）CRISPR基因编辑首次人体临床试验中，一名受试男童在2025年8月接受高剂量给药后死亡。

辉大基因在同日发布的官方公告中确认了这一"致命严重不良事件"——该患儿在高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，在严重的补体与细胞因子激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS），抢救无效离世；其余3名受试者未出现同样严重的综合征，目前仍在长期随访中。

2026年7月23日，《科学》（Science）刊发调查，2025年3月，一名6岁女童在上海新华医院接受脑靶向碱基编辑治疗后，死于血栓性微血管病（TMA）。

目前，两起事件均有待监管部门的独立核查。从现有信息看，小美事件暴露出“非致命疾病+高额自费+审查缺失+信息披露不充分”的流程漏洞；而辉大基因受试男童事件则是在既定试验方案中，因高剂量产生的严重毒副作用离世。

这两起悲剧更多指向审批把控、剂量设定与风险管控等落地环节的失守，而非基因编辑技术本身存在不可弥补的“死穴”。它们是否会改变基因编辑疗法的未来走向？

在这两起悲剧的另一面，我们也必须看到，基因编辑技术还在实验室里继续优化和迭代，并在成功的人体试验中真正改变了个体的命运。2023年全球首个获批上市的基因编辑疗法Casgevy，也正在临床治疗和商业上走向新的成功。此外，全球范围内还有更多基因编辑疗法的临床试验正在推进中。

我们必须正视其在安全、伦理和可及性方面的巨大挑战。基因编辑疗法能走多远，取决于科学发现，取决于产业发展，更取决于伦理治理、监管体系、全社会的接纳与包容。

在挫折中校准

今天的基因编辑疗法，始于五十多年前的科学发现。

1972年，美国生物学家西奥多·弗里德曼（Theodore Friedman）和理查德·罗布林（Richard Roblin）在《科学》发表论文《Gene therapy for human genetic disease?》，第一次正式提出了“基因治疗”的思路——既然很多病是基因出错导致的，那我们就想办法把错误的基因改成正确的，从根源上治好病。

1990年代，基因工程技术慢慢成熟，行业迎来了第一波热潮。当时科学家最常用的办法，是把病毒改造成“运输工具”：去掉病毒本身的致病能力，把正常的基因装进去，再送进患者体内，让病毒把正常基因“运”进细胞里。其中，腺病毒因为“送货效率高”，被大量用于临床试验。

资本和热情一起涌了进来，直到一名