Jesse Gelsinger的死亡催生了AAV载体的安全优化，Baby KJ的成功验证了碱基编辑在个性化治疗中的可行性，小美和另一位不知名儿童的悲剧则暴露了高剂量体内递送、伦理审查缺位的潜在风险。我们不必因单次失败否定整条技术赛道，但必须以敬畏之心对待每一次人体试验。

吉利德以50亿美元收购ADC公司Tubulis；心衰治疗迎来“免疫靶向”新革命；新型碱基编辑疗法成功治疗β-地中海贫血；一次CAR-T疗法治疗三种自身免疫疾病；一处DNA调整就能让雌性小鼠长出睾丸；Meta发布Muse系列首款模型；五部门印发《“人工智能+教育”行动计划》；创制两种全新常压镍基高温超导材料；可聚合不燃电解质实现安时级无热失控钠离子电池。

全球首个体内碱基编辑治疗婴儿遗传病的病例在美获得成功。该疗法从基因诊断到应用，仅耗时6个月。研究人员下一步计划招募5名患儿进行试验性治疗。

在突变基因的位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），无论其致病基因突变是什么，均可产生疗效，则是基因编辑的长期目标。

中国国家药监局批准5款1类创新药，以及中国首款靶向BCMA的CAR-T疗法上市，全球首款糖尿病细胞疗法获美国FDA批准上市；礼来3亿美元收购Sigilon，美国FDA授予AD候选疫苗ACI-24.060快速审批资格；科学家利用AI开发出新型碱基编辑工具，在真核生物中发现CRISPR样系统，有望带来新的基因编辑工具。

针对肝癌、渐冻症、心血管疾病，本周有三款潜在first-in-class药物取得临床新进展；另有两项生物医药技术前沿突破值得关注。 治疗肝细胞癌新药OTX-2002的获批临床，成为全球首个进入临床试验的表观基因组学调节药物；Clene公司的新药CNM-Au8中期临床数据显示，可提高渐冻症（ALS）患者70%生存率；全球首个体内碱基编辑疗法VERVE-101完成首例患者给药，或将实现一次性治疗心血管疾病。 一种新型治疗性肽生物制剂PATAS，不仅可治疗2型糖尿病（T2D），还可以治疗同样有着脂肪细胞功能障碍和胰岛素抵抗症状的心脏代谢疾病；科学家设计出一款可注射微型颗粒，可实现不同时间点分次释放药剂，或将实现疫苗的一次注射、完全接种。 科创要闻2022年第二十六期（生物医药篇）